최초 ILD 연관 폐동맥 고혈압 치료제 기대케

‘타이바소’ 흡입용 액제 적응증 추가 신청 FDA 접수

최초이자 유일한 간질성(間質性) 폐 질환 연관 폐동맥 고혈압(PH-ILD) 치료제가 내년 중 미국시장에 발매되어 나올 수 있을 것으로 보인다.

간질성 폐 질환은 간질(폐포 벽 부위)에 만성적인 염증이 지속적으로 나타나는 염증성 질환을 말한다.

미국 메릴랜드州 실버스프링에 소재한 전문 제약기업 유나이티드 테라퓨틱스 코퍼레이션社(United Therapeutics Corporation)는 FDA가 자사의 폐동맥 고혈압 치료제 ‘타이바소’(Tyvaso: 트레프로스티닐) 흡입용 액제의 적응증 추가 신청 건을 접수했다고 17일 공표했다.

FDA가 ‘타이바소’의 적응증에 간질성 폐 질환 연관 폐동맥 고혈압 용도가 추가될 수 있도록 승인을 검토하기 위한 심사절차에 돌입했다는 것이다.

이날 유나이티드 테라퓨틱스 측은 FDA가 내년 4월 심사절차를 마무리지을 수 있을 것으로 예상했다.

유나이티드 테라퓨틱스社의 마틴 로스블래트 대표는 “FDA의 허가를 취득할 경우 ‘타이바소’가 최초이자 유일한 간질성 폐 질환 연관 폐동맥 고혈압 치료제로 자리매김할 수 있게 될 것”이라는 말로 기대감을 표시했다.

간질성 폐 질환 연관 폐동맥 고혈압은 미국 내 환자 수가 약 30,000명선으로 추정되고 있는 증상이다.

로스블래트 대표는 “이에 따라 유나이티드 테라퓨틱스는 폐동맥 고혈압 환자들이 이처럼 중요한 약물로 치료를 진행해 효과를 볼 수 있도록 한다는 목표에 따라 심사가 진행되는 동안 FDA와 긴밀하게 협력해 나갈 것”이라고 다짐했다.

‘타이바소’의 적응증 추가 신청서는 임상 3상 ‘INCREASE 시험’에서 확보된 자료를 근거로 제출된 바 있다.

이 시험은 세계보건기구(WHO)의 기능등급 3급 간질성 폐 질환 연관 폐동맥 고혈압 증상을 나타내는 성인환자들을 대상으로 ‘타이바소’를 복용토록 하면서 이루어진 시험례이다.

‘INCREASE 시험’에서 도출된 결과를 보면 앞서 지난 2월 24일 유나이티드 테라퓨틱스 측이 공개했던 바와 같이 일차적인 시험목표들이 충족된 것으로 나타났다.

예를 들면 ‘타이바소’를 16주 동안 복용한 그룹의 경우 6분 보행거리 측정검사(6MWD)가 플라시보 대조그룹에 비해 21m 연장된 것으로 나타난 데다 16주차 시점에서 ‘반복측정 혼합모델’(MMRM)을 적용해 분석한 결과 두 그룹의 6분 보행거리가 통계적으로 괄목할 만한 격차를 나타냈다는 설명이다.

이와 함께 ‘타이바소’를 복용한 그룹은 간질성 폐 질환 연관 폐동맥 고혈압의 발병원인, 증상의 중증도, 연령, 성별, 용량 및 착수시점의 혈류역학 등 다른 핵심적인 시험목표들을 적용해 평가했을 때에도 괄목할 만한 개선에 관찰됐다.

마찬가지로 이 시험에서는 이차적인 시험목표들도 괄목할 만하게 개선된 것으로 파악됐다.

이 시험의 이차적인 시험목표들 가운데는 심장 생체지표인자인 NT-proBNP(N-terminal pro B -type natriuretic peptide) 수치의 감소, 처음으로 임상적 증상악화가 나타났을 때까지 소요된 기간, 12주차 시점에서 최대 6분 보행거리의 변화 및 15주차에서 6분 보행거리의 변화의 기복 등이 포함되어 있었다.

NT-proBNT는 심장과 심실의 심근세포에서 분비되는 펩타이드의 일종으로 심장병 환자들에게서 특이하게 높은 수치를 나타내는 것으로 알려져 있다.

이밖에 시험에서 도출된 ‘타이바소’의 안전성 프로필을 보면 앞서 폐동맥 고혈압 환자들을 대상으로 이루어졌던 시험례들로부터 확보된 내용 및 이미 알려져 있는 프로스타사이클린 관련 부작용 등과 대동소이했다.