FDA, 위장관 기질종양(GIST) 신약 ‘신속심사’

美 디사이퍼라 파마 리프레티닙..8월까지 결론 전망

미국 매사추세츠州 월덤에 소재한 항암제 개발 전문 제약기업 디사이퍼라 파마슈티컬스社(Deciphera Pharamceuticals)는 FDA가 자사의 신약후보물질 리프레티닙(ripretinib)의 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정했다고 12일 공표했다.

리프레티닙은 진행성 위장관 기질종양(GIST) 치료제로 개발이 진행되어 왔던 광범위 KIT 유전자 및 혈소판 유래 성장인자 수용체α(PDGFRα) 저해제이다.

‘신속심사’ 대상으로 지정됨에 따라 처방약 유저피법(PDUFA)에 의거할 때 리프레티닙의 승인 유무에 대한 FDA의 결론은 오는 8월 13일까지 도출될 수 있을 전망이다.

디사이퍼라 파마슈티컬스社의 스티브 회르터 대표는 “FDA가 허가신청서를 접수함에 따라 진행성 GIST 환자들에게 새로운 치료대안을 공급하고자 하는 우리의 목표에 한 발 더 성큼 다가설 수 있게 됐다”며 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “발매를 위한 준비작업이 이미 진행 중”이라며 “올해 안으로 미국시장 발매가 가능할 것으로 확신하는 만큼 심사절차가 진행되는 동안 FDA와 긴밀히 협력해 나갈 것”이라고 덧붙였다.

이에 앞서 FDA는 리프레티닙을 ‘글리벡’(이매티닙), ‘수텐’(수니티닙) 및 ‘스티바가’(레고라페닙)으로 치료를 진행한 전력이 있는 진행성 GIST 환자 치료를 위한 ‘혁신 치료제’로 지정한 바 있다.

리프레티닙의 허가신청 건은 ‘항암제 실시간 심사 파일럿 프로그램’(RTOR)에 따라 심사가 이루어지고 있다.

이 프로그램은 효과적이고 안전한 치료제들이 빠른 시일 내에 환자들에게 공급되고 사용될 수 있도록 하기 위해 심사절차를 보다 효율적으로 진행하고자 하는 동시에 심사의 질을 유지‧개선하고자 하는 취지에서 도입된 제도이다.

다사이퍼라 파마슈티컬스 측은 이와 별도로 캐나다와 호주에서도 리프레티닙을 진행성 GIST 치료제로 허가를 신청한 상태이다.

‘프로젝트 오르비스’(Project Orbis) 파일럿 프로그램에 따라 제출된 리프레티닙의 허가신청 건은 캐나다 및 호주에서도 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다.

FDA 암연구센터(OCE)가 주도한 ‘프로젝트 오르비스’는 협력관계를 구축한 국가들에서 항암제의 허가신청 및 심사절차가 동시에 이루어질 수 있도록 하고자 마련된 파일럿 프로그램을 말한다.

한편 리프레티닙의 진행성 GIST 허가신청 건은 본임상 3상 ‘INVICTUS 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 제출되었던 것이다.

‘INVICTUS 시험’은 최소한 ‘글리벡’, ‘수텐’ 및 ‘스티바가’로 치료를 진행한 전력이 있는 진행성 GIST 환자 총 129명을 충원한 후 리프레티닙 또는 플라시보의 효능 및 안전성을 평가하기 위해 설계된 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조, 글로벌 다기관 시험이다.

이 시험에서 4차 및 5차 약제로 리프레티닙을 사용해 치료를 진행한 환자그룹은 무진행 생존기간이 플라시보 대조그룹에 비해 괄목할 만하게 연장되어 일차적 시험목표가 충족된 것으로 파악됐다.