로슈 리스디플람, 척수성 근위축증 개선 괄목

본임상 시험결과 공개..현재 대다수 환자 치료 못 받아

로슈社는 2~25세 연령대 2형 또는 3형 척수성 근위축증(SMA) 환자들에게서 개발을 진행 중인 신경계 장애 치료제인 리스디플람(risdiplam)이 나타낸 긍정적인 결과를 포함한 ‘SUNFISH 시험’ 자료를 11일 공개했다.

리드시플람 또는 플라시보로 치료를 진행한 후 1년차 시점에서 운동기능 측정 32(MFM-32) 척도를 적용해 착수시점과 개선도를 비교평가한 결과 일차적 시험목표가 충족된 것으로 나타났다는 것.

이와 함께 리드시플람으로 치료를 진행한 그룹에서 지금까지 약물치료와 관련한 안전성 문제로 시험이 취소된 사례는 관찰되지 않았다고 로슈 측은 설명했다.

또한 리스디플람의 안전성은 지금까지 알려진 안전성 프로필과 궤를 같이했으며, 새로운 안전성 문제의 징후는 확인되지 않았다고 덧붙였다.

로슈社의 레비 개러웨이 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 대표는 “이번 시험에서 긍정적인 결과가 도출된 것은 2형 또는 3형 척수성 근위축증 환자들을 위해 중요한 성과라 할 수 있을 것”이라고 의의를 강조했다.

2형 또는 3형 척수성 근위축증 환자들 가운데 상다수가 여전히 별다른 치료를 받지 못하고 있기 때문이라는 것이 개러웨이 대표의 설명이다.

게다가 ‘SUNFISH 시험’은 지금까지 2형 또는 3형 척수성 근위축증 환자들을 충원해 진행된 최대 규모의 플라시보 대조시험례라며 개러웨이 대표는 각별한 의미를 부여했다.

이에 따라 로슈는 이번 시험에서 도출된 결과를 FDA를 포함한 각국의 보건당국과 공유하면서 리스디플람이 하루빨리 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것이라고 덧붙였다.

리스디플람은 개발이 진행 중인 경구용 생존운동 뉴런-2(SMN2) 스플라이싱(splicing) 조절제의 일종이다. 체내의 중추신경계와 말초조직 전반에 걸쳐 생존운동 뉴런 단백질 수치를 지속적으로 증가시키고 유지토록 설계된 약물이라는 의미이다.

로슈 측은 척수성근위축증재단(SMAF) 및 미국 뉴저지州 사우스 플레인스에 소재한 첨단 RNA 기술 접목 신약개발 전문 제약기업인 PTC 테라퓨틱스社와 맺은 제휴계약에 따라 리스디플람의 임상개발을 주도하고 있다.

‘SUNFISH 시험’에서 도출된 자료는 가까운 장래에 의학 학술회의 석상에서 발표될 예정이다.

리스디플람은 척수성 근위축증 환자들을 피험자로 충원한 가운데 광범위한 규모의 임상시험 프로그램이 진행 중인 약물이다. 이 프로그램에 참여한 피험자들을 보면 영‧유아에서부터 60세 고령층 환자들에 이르기까지 연령대가 다양한 데다 앞서 척수성 근위축증 표적요법제로 치료를 진행한 환자들까지 포함되어 있다.

한편 ‘SUNFISH 시험’은 2~25세 연령대 2형 또는 3형 척수성 근위축증 환자들을 충원해 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 진행된 본임상시험이다.

척수성 근위축증은 중증의 유전성 진행성 신경근 질환의 일종으로 알려져 있다. 파괴적인 근 위축과 각종 질병 관련 합병증을 수반할 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

유아 사망을 가장 빈도높게 유발하는 유전적 원인으로 손꼽히는 데다 희귀질환들 가운데서는 가장 빈도높게 발생하는 것으로 사료되고 있다. 미국 내 환자 수만 약 1만1,000여명에 달하는 것으로 추정될 정도다.