신경섬유종증 치료제 FDA ‘혁신 치료제’ 지정

아스트라제네카ㆍ머크&컴퍼니 공동개발 셀루메티닙

아스트라제네카社 및 머크&컴퍼니社는 양사가 공동으로 개발을 진행하고 있는 MEK 1/2 저해제 셀루메티닙(selumetinib)이 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy)로 지정받았다고 1일 공표했다.

셀루메티닙은 희귀, 난치성 유전성 질환의 일종인 제 1형 신경섬유종증 관련 증후성, 진행성 및 수술 불가성 3세 이상 망상(網狀) 신경섬유종 환자들을 위한 ‘혁신 치료제’로 지정받은 것이다.

아스트라제네카社의 호세 바셀가 항암제 연구‧개발 담당부사장은 “셀루메티닙이 현재까지 허가를 취득한 약물이 부재한 제 1형 신경섬유종증 관련 망상 신경섬유종 치료제로 유망함이 입증됐다”며 “이번에 ‘혁신 치료제’로 지정받은 것은 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하고, 셀루메티닙이 환자들에게 효과적으로 사용될 수 있을 것임을 FDA가 인정한 결과”라고 풀이했다.

머크 리서치 래보라토리스社의 로이 베인스 부사장, 글로벌 임상개발 대표 겸 최고 의학책임자는 “이번에 ‘혁신 치료제’로 지정받음에 따라 셀루메티닙을 개발하기 위해 우리가 기울이고 있는 노력이 인정받은 것”이라며 “덕분에 셀루메티닙의 심사절차가 신속하게 진행될 수 있을 것으로 기대되는 만큼 빠른 시일 내에 환자들에게 공급될 수 있을 것이라는 희망을 갖게 됐다”고 말했다.

‘혁신 치료제’ 지정은 3세 이상의 소아 수술 불가성 제 1형 신경섬유종증 관련 신경섬유종 환자들에게서 경구용 단독요법제로 셀루메티닙이 나타낸 효과를 평가한 임상 2상 ‘SPRINT 시험’으로부터 도출된 자료를 근거로 이루어졌다.

이 시험에서 도출된 결과는 지난해 6월 1~5일 미국 일리노이州 시카고에서 열렸던 미국 임상종양학회(ASCO) 2018년 연례 학술회의에서 발표된 바 있다.

셀루메티닙은 아스트라제네카社가 지난 2014년 이래 FDA로부터 9번째로 지정받은 ‘혁신 치료제’이다.

이에 앞서 세룰메티닙은 지난해 2월 FDA에 의해 제 1형 신경섬유종증 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정되기도 했었다. 유럽 의약품감독국(EMA)도 8월 ‘희귀의약품’ 지정으로 뒤를 이었다.

MEK(단백질 인산화효소의 일종) 1/2 저해제의 일종인 셀루메티닙은 아스트라제네카社가 지난 2003년 미국 콜로라도州 볼더에 소재한 제약기업 어레이 바이오파마社(Array BioPharma)와 라이센스 제휴를 통해 확보한 신약후보물질이다.

그 후 아스트라제네카社는 지난 2017년 7월 머크&컴퍼니社와 셀루메티닙의 개발 및 발매를 공동으로 진행키로 합의했었다.

한편 제 1형 신경섬유종증 유전자에 변이가 발생하면 RAS/RAF/MEK/ERK 신호전달을 조절하는 데 장애가 나타나고, 세포가 성장‧분열 및 복제하는 과정에도 문제가 수반되면서 종양이 증식할 수 있는 것으로 알려져 있다.

셀루메티닙은 이 같은 작용경로에서 MEK 효소의 작용을 억제해 종양이 증식하지 못하도록 저해하는 기전의 약물이다. 현재 진행 중인 시험에서 단독요법제 및 병용요법제로 효과를 평가하는 작업이 진행 중이다.