희귀의약품, 20년간 238種 FDA 승인

최근의 생명공학 기술진보 접목 추세

지난 20년 동안 총 238종에 달하는 각종 희귀의약품들이 FDA의 허가를 취득했던 것으로 나타났다.

FDA의 희귀의약품개발부 책임자 마를렌 하프너 박사는 지난달 워싱턴 D.C.에서 열린 제 46차 식품·의약품법 연구소 학술회의 석상에서 이같이 밝혔다.

하프너 박사는 "이에 따라 1,100만명 이상의 희귀질환 환자들이 치료혜택을 받을 수 있었다"고 말했다.

이와 관련, 오늘날 미국에서 '희귀의약품'이란 환자수가 20만명을 밑도는 질병을 적응증으로 하는 제품이거나, FDA의 승인을 취득한 후 7년 내에는 이윤을 남길 수 없는 것으로 분류되는 제품 등을 의미하는 용어로 쓰이고 있다.

FDA는 이에 따라 희귀의약품을 개발하는 제약업체측에 ▲임상시험 연구비용의 50% 세금공제 ▲50만달러 안팎이 소요되는 허가신청비의 납부면제 ▲7년간 독점 마케팅권 보장 ▲임상시험 연구보조금 지급(3년 동안 최대 30만달러까지) 등 각종 인센티브를 제공하고 있다.

하프너 박사는 이날 "희귀의약품에 대해서도 다른 제품들과 동일한 방식의 연구가 행해져야 하겠지만, 부작용과 관련한 항목에서 문제의 소지를 안고 있다"고 지적했다. 위험과 효용성(risk/benefit)의 평가측면에서 좀 더 면밀한 검토과정이 뒤따라야 하리라는 것.

즉, 전체 투여자들의 40~50% 정도에서는 괄목할만한 수준의 효과를 나타내야 할 것이라는 설명이다.

그는 또 최근의 신약개발 경향을 언급하면서 ▲특정한 질병이나 개별환자 등 소수의 인원을 겨냥한 치료제의 개발 ▲치료효과를 중시하고, 가급적 장기적인 투여를 필요로 하지 않는 약물의 개발 ▲관련정보의 폭넓은 공개 등에 주안점을 두는 추세가 뚜렷하다며, 희귀의약품 개발과정에서도 이같은 현실이 감안되어야 할 것이라고 지적했다.

특히 하프너 박사는 "희귀의약품의 특성(nature)도 최근들어 변화하고 있다"고 강조했다.

다시 말해 게놈(genomics), 모노클로날 항체, 효소 대체요법제 등 생명공학 분야에서 이룩된 최근의 기술진보가 희귀의약품 분야에까지 갈수록 영향력을 확대하면서 활발히 접목되고 있다는 것이다.