사노피 희귀 혈액응고장애 치료제 FDA 승인

후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증 신약 ‘카블리비’

FDA가 생명을 위협할 수 있는 한 자가면역성 희귀 혈액응고장애 증상을 치료하는 약물을 6일 승인했다.

성인 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증(aTTP)을 치료하기 위해 혈장교환요법 및 면역억제 치료에 병행해 투여하는 주사제인 ‘카블리비’(Cablivi: 카플라시주맙-yhdp) 주사제가 바로 그것이다.

FDA가 성인 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증 치료제의 발매를 승인한 것은 이번이 처음이다.

‘카블리비’는 ‘신속심사’ 대상과 ‘희귀의약품’ 지정을 거친 끝에 FDA로부터 허가를 취득했다. 이에 앞서 ‘카블리비’는 지난해 9월 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받은 바 있다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 혈액제‧항암제관리국 국장 직무대행을 겸직하고 있는 FDA 암연구센터(OCE)의 리차드 파즈더 소장은 “후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증 환자들이 혈액을 체외로 배출하고 헌혈자의 혈장과 혼합해 다시 체내에 투여하는 혈장교환요법을 받기 위해 의료기기를 몸에 부착한 채 매일 여러 시간을 보내야 하는 고충을 감수하고 있다”는 말로 ‘카블리비’가 허가를 취득한 의의를 설명했다.

그는 뒤이어 “수 일 또는 수 주 동안 치료를 진행했거나 면역계를 억제하는 약물을 투여한 후에도 다수의 환자들에게서 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증이 재발할 수 있는 것이 현실”이라며 “혈전이 생성되지 않도록 억제하는 최초의 표적요법제가 ‘카블리비’여서 환자들에게 증상이 재발하지 않도록 해 주는 새로운 치료대안으로 각광받을 수 있을 것”이라고 전망했다.

이와 관련, 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증 환자들은 전신에 걸쳐 소혈관 내부에 광범위하게 혈전이 생성되는 것으로 알려져 있다. 이처럼 형성된 혈전은 체내의 주요 장기(臟器)들로 산소와 혈액이 공급되지 못하도록 차단해 뇌졸중이나 심근경색을 유발할 수 있고, 이 경우 뇌 손상 또는 사망으로 귀결될 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

또한 암이나 AIDS, 임신, 루푸스 및 감염증 또는 수술이나 골수이식 및 항암화학요법을 진행한 후 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증이 발생할 수 있는 것으로 알려져 있다.

‘카블리비’의 효능은 총 145명의 환자들을 충원한 후 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘카블리비’ 또는 플라시보를 투여하면서 진행된 1건의 임상시험을 통해 평가됐다.

시험에 참여한 피험자들에게는 현행 표준요법들인 혈장교환요법과 함께 면역억제제를 사용한 치료가 병행됐다.

그 결과 ‘카블리비’를 투여한 그룹은 혈소판 수치가 플라시보 대조그룹에 비해 빠르게 개선된 것으로 나타났을 뿐 아니라 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증과 관련된 사망 또는 증상이 재발한 환자 수가 감소했거나, 최소한 치료와 관련한 주요 혈전성 제 증상이 부작용으로 수반된 비율이 낮게 나타났다.

시험이 진행된 기간 동안 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증이 수반된 비율을 보면 ‘카블리비’ 투여그룹에서 13%로 집계된 반면 플라시보 대조그룹은 38%에 달해 통계적으로 괄목할 만한 수준의 격차를 드러냈다.

‘카블리비’를 투여한 그룹에서 수반된 부작용을 보면 코 또는 잇몸 출혈과 두통 정도가 관찰됐다.

이에 따라 FDA는 ‘카블리비’의 처방정보에 중증 출혈 위험성을 면밀히 모니터링하도록 하는 내용을 삽입토록 했다.

한편 ‘카블리비’는 사노피社가 지난해 1월 벨기에 제약기업 아블링스社(Ablynx)를 39억 유로 조건에 인수키로 합의하면서 확보한 기대주이다. ‘카블리비’의 허가신청서는 아블링스 측에 의해 제출됐었다.