AZ ‘파센라’ 희귀 자가면역질환 ‘희귀약’ 지정

중증 천식 치료제로 지난해 11월 FDA 허가취득

아스트라제네카社는 자사의 중증 천식 치료제 ‘파센라’(Fasenra: 벤랄리주맙)가 FDA에 의해 다발혈관염 동반 호산구 육아종증(EGPA) 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정받았다고 26일 공표했다.

‘파센라’는 12세 이상의 호산구 표현형 중증 천식 환자들을 위한 유지요법 보조제로 지난해 11월 FDA의 허가를 취득했던 제품이다.

다발혈관염 동반 호산구 육아종증은 희귀 자가면역성 질환의 일종으로 폐, 피부, 심장, 위장관 및 신경 등 다양한 장기들과 조직에 손상을 유발할 수 있는 것으로 알려져 있다.

FDA는 미국 내 환자 수가 20만명 이하로 나타나는 각종 희귀질환의 치료, 진단 또는 예방을 위해 개발 중인 약물들 가운데 제한적으로 ‘희귀의약품’ 지위를 부여하고 있다.

아스트라제네카社의 션 보헨 글로벌 신약개발 담당부회장 겸 최고 의학책임자는 “다발혈관염 동반 호산구 육아종증이 드물게 나타나지만, 파괴적인 염증성 질환이어서 환자들의 경우 호산구 수치가 매우 높게 나타나는 것이 통례”라고 설명했다.

그는 뒤이어 “중증 호산구성 천식 환자들을 대상으로 ‘파센라’의 효능을 평가하기 위해 진행되었던 임상시험에서 호산구 수치가 크게 감소했음이 입증됐다”며 “이에 따라 우리는 ‘파센라’가 다른 호산구 관련질환에서 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있을 것인지 연구‧개발을 진행하게 되었던 것”이라고 덧붙였다.

다발혈관염 동반 호산구 육아종증은 혈관에 염증을 나타내고, 백혈구의 일종인 호산구 수치가 증가하는 특징을 나타낸다.

‘파센라’는 혈중 호산구를 신속하고 100% 가깝게 제거한 것으로 나타난 데다 중증 호산구성 천식에 효과적임이 입증됨에 따라 다발혈관염 동반 호산구 육아종증 환자들에게도 효능을 나타낼 수 있을 것이라는 기대감에 무게를 싣게 하고 있다는 지적이다.

‘파센라’는 아스트라제네카 측이 호흡기계 치료제 분야에서 처음으로 허가를 취득한 생물의약품이다. 현재 미국과 EU, 일본 및 기타 일부 국가에서 중증 호산구성 천식 치료를 위한 유지요법제로 허가받아 발매가 이루어지고 있다.

한편 다발혈관염 동반 호산구 육아종증은 한 동안 척-스트라우스 증후군(Churg-Strauss Syndrome)으로도 불린 희귀, 만성 자가면역성 질환의 일종이다. 극도의 피로와 체중감소, 근육통, 관절통, 발진, 신경통, 부비강 및 비강 증후군 및 숨참 등의 증상들을 빈도높게 나타낸다.

더욱이 다발혈관염 동반 호산구 육아종증은 치료를 진행하지 않을 경우 치명적일 수 있음에도 불구, 지금까지 별달리 효과적인 치료제를 찾기 어려운 형편이었다.

현재 환자들에게는 고용량의 경구용 코르티코스테로이드제가 사용되고 있지만, 용량을 줄이려다 증상이 재발하는 사례들이 적잖은 것으로 알려져 있다.