중증 근무력증 치료제 FDA 승인관문 첫 통과

美 캐털리스트 파마, 램버트-이튼 근무력 증후군 신약

중증 근무력증의 일종을 치료하는 약물이 FDA로부터 발매를 승인받았다.

FDA는 미국 플로리다州 코럴 게이블스에 소재한 신경계 질환 치료제 개발 전문 제약기업 캐털리스트 파마슈티컬 파트너스社(Catalyst Pharmaceuticals)의 ‘퍼답스’(Firdapse: 아미팜프리딘) 정제를 성인 램버트-이튼 근무력 증후군(LEMS) 치료제로 발매할 수 있도록 28일 허가를 결정했다.

램버트-이튼 근무력 증후군은 신경과 근육 사이의 연결에 영향을 미치는 희귀 자가면역성 질환의 일종이다.

특히 램버트-이튼 근무력 증후군 치료제가 FDA의 허가를 취득한 것은 ‘퍼답스’가 처음이다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 신경의학 치료제 관리국의 빌리 던 국장은 “희귀질환의 일종인 램버트-이튼 근무력 증후군을 치료하는 약물을 원하는 니즈가 오랜 기간 동안 존재해 왔다”며 “램버트-이튼 근무력 증후군 환자들이 극도의 쇠약과 피로로 인해 일상생활을 수행하는 데도 커다란 어려움이 수반될 수 있기 때문”이라고 설명했다.

이와 관련, 램버트-이튼 근무력 증후군 환자들은 체내의 면역계가 신경근 접합부를 공격해 신경세포들이 근육세포들에 신호를 전달하는 데 지장이 초래되면서 증상이 나타나는 것으로 알려져 있다.

다른 자가면역성 질환들과 관련이 있을 수 있지만, 소세포 폐암 등의 암환자들에게 좀 더 빈도높게 증상이 나타나고 있다는 것이 전문가들의 설명이다. 암 진단에 앞서 증상이 나타나거나, 암과 동시에 진단되는 사례가 많다는 것.

전 세계적으로 램버트-이튼 근무력 증후군의 유병률은 100만명당 3명 정도로 추정되고 있다.

‘퍼답스’의 효능은 64명의 환자들을 충원한 후 각각 ‘퍼답스’ 또는 플라시보를 복용토록 하면서 진행된 2건의 임상시험을 통해 평가됐다. 시험에서 ‘퍼답스’의 효능은 의사가 13개 항목에 걸쳐 근육 약화도를 평가하는 ‘정량 중증 근무력증’(Quantitative Myasthenia Gravis) 수치와 7개 항목으로 구성된 ‘전반적 환자 개선’(Suject Global Impression) 수치를 측정하는 방식으로 평가됐다.

그 결과 ‘퍼답스’를 복용한 환자그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 괄목할 만한 효능이 관찰됐다.

임상시험에서 가장 빈도높게 수반된 부작용은 화상, 감각이상, 상기도 감염증, 복통, 구역, 설사, 두통, 간 효소 수치의 상승, 요통, 고혈압 및 근육경련 등이 눈에 띄었다.

발작 발생전력이 없는 환자들에게서 발작 증상이 나타난 사례들도 일부 나타났다.

FDA는 발진, 담마진, 소양증, 발열, 부종 또는 호흡곤란 등의 과민반응 징후가 나타날 경우 지체없이 의료인에게 고지할 것을 요망했다.

한편 FDA는 ‘신속심사’, ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy) 및 ‘희귀의약품’ 지정을 거쳐 이번에 ‘퍼답스’의 발매를 최종승인했다.