화이자 타파미디스 FDA ‘혁신 치료제’ 지정받아

드물지만 치명적이고 진단률 낮은 트랜스티레틴 심근병증

트랜스티레틴 심근병증(transthyretin cardiomyopathy)은 드물게 발생하지만, 치명적인 데다 진단률이 매우 낮고 진행성 심부전과 밀접한 관련이 있는 것으로 알려진 증상이다.

이와 관련, 화이자社가 FDA에 의해 자사의 타파미디스(tafamidis)가 트랜스티레틴 심근병증 치료를 위한 ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy)로 지정받았다고 23일 공표해 관심을 모으고 있다.

FDA는 타파미디스의 임상 3상 트랜스티레틴 심근병증(ATTR-ACT) 시험에서 도출된 가장 중요한 결과들을 근거로 ‘혁신 치료제’ 지정을 결정한 것이라 풀이되고 있다.

이 시험에서 타파미디스는 총 사망률 및 심혈관계 관련 입원빈도를 통계적으로 유의할 만하게 감소시켜 준 것으로 입증됐다.

화이자 측에 따련 현재까지 트랜스티레틴 심근병증을 적응증으로 허가를 취득한 약물은 전무한 것으로 알려져 있다. 아울러 트랜스티레틴 심근병증 환자들의 평균수명은 진단 후 3~5년 정도에 부과한 형편이다.

화이자社 글로벌 희귀질환 치료제 개발 부문의 브렌다 쿠퍼스톤 부사장 겸 최고 개발책임자는 “FDA의 ‘혁신 치료제’ 지정 결정이 드물게 발생하는 치명적인 질환의 일종인 트랜스티레틴 심근병증 환자들을 위해 새로운 치료대안이 제시될 수 있을 가능성이 중요한 진일보가 이루어졌음을 의미한다”며 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “화이자는 충족되지 못한 환자들의 의료상의 니즈에 부응하기 위해 빠르게 진행될 것으로 사료되는 FDA의 심사과정이 진행되는 동안 긴밀한 협력을 아끼지 않을 것”이라고 덧붙였다.

‘혁신 치료제’ 지정제도는 지난 2012년 통과된 ‘FDA 안전성‧혁신법’(FDASIA)의 일환으로 제정된 것이다. ‘혁신 치료제’로 지정된 약물들의 경우 FDA가 개발 및 심사절차가 빠르게 진행될 수 있도록 도움을 제공하고 있다.

타파미디스는 트랜스티레틴 심근병증 치료제로 개발이 진행 중인 약물이지만, 아직까지 세계 어느 국가에서도 이 같은 적응증으로 허가를 취득하지 못한 상태이다. 지난 2012년 타파미디스는 미국과 유럽에서 각각 트랜스티레틴 심근병증을 치료하기 위한 희귀의약품으로 지정됐었다.

그 후 지난해 5월에는 FDA가 타파미디스를 트랜스티레틴 심근병증 치료를 위한 ‘패스트 트랙’ 심사대상에 포함시켰으며, 올해 3월에는 일본 후생노동성이 타파미디스를 신속심사(SAKIGAKE) 대상으로 지정한 바 있다.

한편 트랜스티레틴 심근병증은 진단률이 낮아 실제 유병률은 알려져 있지 않다.

하지만 전체 트랜스티레틴 심근병증 환자들 가운데 1% 이하만이 진단을 받고 있을 것이라고 화이자 측은 추정했다.