대마 성분 중증 뇌전증 치료제 FDA 허가권고

레녹스-가스토 증후군ㆍ드라베 증후군 치료 가능 시사

대마초 유사성분의 희귀 중증 뇌전증 치료제가 가까운 장래에 FDA의 허가관문을 뛰어넘을 수 있을 전망이다.

영국의 카나비노이드(cannabinoid) 기반 전문 제약기업 GW 파마슈티컬스社 및 이 회사의 미국 캘리포니아州 칼스바드 소재 계열사인 그리니치 바이오사이언시스社(Greenwich)는 FDA 말초‧중추신경계 약물 자문위원회가 ‘에피디올렉스’(Epidiolex: 카나비디올 경구용 액제)에 대해 전원일치로 허가를 권고했다고 18일 공표했다.

2세 이상의 레녹스-가스토 증후군(Lennox-Gastaut syndrome) 및 드라베 증후군(Dravet syndrome) 관련 뇌전증 환자들을 위한 보조요법제로 ‘에피디올렉스’를 허가하도록 지지하는 심사결과를 도출했다는 것.

허가를 취득할 경우 ‘에피디올렉스’는 최초의 정제(精製) 천연물 기반 카나비디올(cannabidiol) 경구용 액제 제형으로 자리매김할 수 있을 전망이다. 카나비디올은 대마초 유사성분의 일종이다.

‘에피디올렉스’는 또한 허가를 취득하면 동종계열 최초 뇌전증 치료제라는 타이틀까지 얻을 수 있게 될 것으로 보인다.

이와 관련, 레녹스-가스토 증후군 및 드라베 증후군은 소아들에게서 발생하는 파괴적인 유형의 뇌전증이어서 높은 이환률‧사망률을 나타내는 데다 가족과 환자보호자들에게 커다란 부담요인으로 작용하고 있는 형편이다.

레녹스-가스토 증후군 및 드라베 증후군 환자들 가운데 90% 이상에서 하루에도 수 차례에 걸쳐 발작 증상이 나타남에 따라 낙상 및 상해를 입을 위험성이 높은 것으로 알려져 있기 때문.

하지만 현재 사용 중인 치료제들로는 위험한 뇌전증 증상을 감소시키는 데는 상당한 어려움이 따르고 있는 것이 현실이다.

‘에피디올렉스’가 허가를 취득하면 드라베 증후군 환자들을 위한 치료제로는 최초로 FDA에 의해 발매를 승인받는 제품으로도 이름을 올릴 수 있을 전망이다.

GW 파마슈티컬스社의 저스틴 고버 회장은 “FDA 자문위원회가 전원일치로 ‘에피디올렉스’의 허가를 권고한 것을 기쁘게 생각한다”며 “가장 중증을 내보이는 데다 치료 저항성까지 나타내는 두가지 뇌전증들로 손꼽히는 레녹스-가스토 증후군 및 드라베 증후군 환자들을 위해 중요한 치료대안으로 선보일 수 있게 될 것임을 시사하기 때문”이라고 강조했다.

그는 뒤이어 “이처럼 호의적인 결과가 레녹스-가스토 증후군 및 드라베 증후군 환자들의 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있기 위해 우리가 변함없이 기울여 왔던 노력 뿐 아니라 가장 높은 연구‧제조 기준을 준수하면서 ‘에피디올렉스’의 연구를 진행하겠다는 우리의 의지를 방증하는 성과물이라 할 수 있을 것”이라고 풀이했다.

고버 회장은 “우리는 ‘에피디올렉스’의 허가심사가 지속되는 동안 FDA와 협의를 진행해 나갈 것”이라고 덧붙이기도 했다.

GW 파마슈티컬스 측은 FDA와 협의하는 과정에서 무작위 분류 대조방식으로 진행되었던 3건의 임상 3상 시험례들과 공개연장시험 1건을 포함해 탄탄한 임상개발 프로그램에서 도출된 결과를 제시했다.

임상 3상 시험에서 ‘에피디올렉스’는 다른 항경련제들과 병용했을 때 레녹스-가스토 증후군 및 드라베 증후군 환자들에게서 뇌전증 발생횟수를 크게 감소시켜 준 것으로 분석됐다.

이 개발 프로그램은 레녹스-가스토 증후군 및 드라베 증후군 환자들을 위한 카나비노이드 약물의 효능을 평가하기 위해 철저히 통제된 상태에서 진행되었던 유일한 임상평가 사례이다.

‘에피디올렉스’는 일반적으로 내약성이 양호하게 나타났을 뿐 아니라 부작용의 경우 대부분 경도에서 중증도 수준으로 보고됐다.

레녹스-가스토 증후군 환자들을 충원해 진행되었던 임상시험을 총괄한 매사추세츠 종합병원의 엘리자베스 티엘 소아뇌전증 과장 겸 하버드대학 의대 교수(신경의학)는 “레녹스-가스토 증후군 및 드라베 증후군을 치료하는 의사의 입장에서 환자 및 환자가족들이 현재 사용 중인 약물들로 뇌전증 증상을 조절하려 할 때 얼마나 큰 어려움에 직면케 되는지 잘 알고 있다”며 “임상시험에서 도출된 결과를 보면 카나비디올 제제가 일부 환자들에게 효과적으로 사용될 수 있는 새로운 치료대안으로 발돋움할 것임을 시사하고 있는 듯한 느낌”이라고 피력했다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA가 카나비디올 경구용 액제에 대한 심사를 종료하고 결론을 내놓는 시점은 오는 6월 27일경이 될 것으로 보인다.