다발성 신경병증 일종 CIDP 치료제 FDA 승인

가정 내 자가투여로 치료 편의성ㆍ유연성 제고 기대

새로운 만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증(CIDP) 치료제가 FDA로부터 발매를 승인받았다.

호주 제약기업 CSL 리미티드社의 계열사로 미국 펜실베이니아州의 상업도시 킹 오브 프러시에 소재한 CSL 베링社(CSL Behring LLC)는 ‘하이젠트라’(Hizenta: 면역글로불린 피하주사제 20% 주사액)가 FDA의 허가를 취득했다고 16일 공표했다.

특히 신경근 장애 및 손상의 재발을 예방하는 유지요법제 용도의 CIDP 치료용 피하주사제 면역글로불린(SCIg)으로 허가를 취득한 것은 ‘하이젠트라’가 처음이자 유일하다.

‘하이젠트라’는 지금까지 CIDP 환자들을 대상으로 진행된 것으로는 최대 규모의 임상시험인 임상 3상 ‘PATH 시험’(Polyneuropathy And Treatment with Hizentra)에서 도출된 자료를 근거로 이번에 FDA의 허가관문을 넘어선 것이다.

CSL 리미티드社의 앤드류 커버슨 최고 학술책임자는 “이번에 ‘하이젠트라’가 FDA의 허가를 취득한 것은 CIDP가 신경계에 수반하는 장애증상들로 인해 고통받고 있는 환자들에게 중요한 소식이라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “CIDP 치료제로는 처음이자 유일한 피하주사제 면역글로불린 요법제가 허가를 취득한 데다 CIDP와 관련해 최대규모의 임상시험이 진행되었던 만큼 효능 뿐 아니라 가정 내에서 자가투여할 수 있어 유연성과 편의성까지 입증된 ‘하이젠트라’가 환자들에게 한결 편리한 치료대안으로 각광받을 수 있을 것”이라고 전망했다.

실제로 ‘PATH 시험’은 피하주사제 면역글로불린 요법을 진행하는 동안 어떤 사유로든 CIDP 증상이 재발했거나 금단증상(withdrawal)이 나타난 환자들의 비율이 크게 낮은 수치를 보여 주목됐다.

이 수치가 ‘하이젠트라’ 0.2g/kg 및 0.4g/kg을 주 1회 투여한 그룹에서 각각 38.6%와 32.8%로 집계된 반면 플라시보 대조그룹에서는 63.2%에 달했던 것으로 파악되었을 정도.

아울러 ‘하이젠트라’를 피하주사한 그룹은 전신성 유해반응이 수반된 비율이 2.7%에 그쳐 정맥 내 투여 대조그룹의 9.8%를 훨씬 밑돌았다. 이와 함께 ‘하이젠트라’ 투여건수가 총 4,225회에 달했지만, 93%에서 아무런 유해반응이 관찰되지 않았다.

애리조나州 피닉스에 소재한 신경의학과 전문의 조합 성격의 단체인 피닉스 뉴롤로지컬 어소시이츠(PNA)의 토드 레빈 박사는 “CIDP 환자들을 치료하는 신경의학 전문의로서 치료의 유연성과 일상생활을 조절하는 데 관심도가 높은 환자들을 위해 안전하고 효과적인 피하주사제 치료대안을 확보할 수 있게 된 것에 고무되어 있다”고 말했다.

CIDP 환자들은 신경섬유 주위를 둘러싼 보호막 역할을 하는 수초(髓鞘, 또는 미엘린초)가 손상되어 감각마비, 얼얼함, 근육약화, 피로 등의 증상들을 수반할 수 있는 것으로 알려져 있다.

또한 CIDP는 시간이 흐름에 따라 증상이 악화되어 활동에 제한이 따르게 되고 삶의 질이 감소하게 된다는 지적이다. 심지어 CIDP 환자들 가운데 30% 정도는 치료하지 않은 채 방치할 경우 휠체어에 의존하게 된다는 것이 전문가들의 설명이다.

펜실베이니아州 콘쇼호켄에 소재한 국제 길랑-바레 증후군(GBS)/CIDP재단의 리사 버틀러 이사장은 “현재 치료제들이 존재함에도 불구하고 상당수의 CIDP 환자들은 일상생활에 어려움을 겪고 있는 만큼 지속적인 연구와 혁신이 중요해 보인다”며 “이번에 ‘하이젠트라’가 허가를 취득함에 따라 약물주입센터 또는 병원으로 이동하는 데 부담이 적지않은 환자들이 편리하고 유연하게 자가투여할 수 있게 되었음을 의미하는 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

한편 ‘하이젠트라’는 현재 전 세계 51개국에서 각종 면역결핍 증상들을 치료하는 약물로 허가되어 발매가 이루어지고 있다.