중증 소아 뇌전증 치료제 FDA 접수‧EU 허가신청

레녹스-가스토 증후군‧드라베 증후군 치료제 ‘에피디올렉스’

영국 제약기업 GW 파마슈티컬스社는 중증 소아 뇌전증의 일종인 레녹스-가스토 증후군 및 드라베 증후군 관련 발작 치료제로 제출했던 ‘에피디올렉스’(Epidiolex: 카나비디올)의 허가신청서가 FDA에 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 지난달 28일 공표했다.

‘에피디올렉스’는 뒤이어 레녹스-가스토 증후군 및 드라베 증후군 관련 발작 증상을 치료하기 위한 보조요법제로 유럽 의약품감독국(EMA)에서도 허가신청서가 제출됐다고 GW 파마슈티컬스社는 이튿날 공개했다.

드라베 증후군(Dravet syndrome: 영아기 중증 근간대성 뇌전증)과 레녹스-가스토 증후군(Lennox-Gastaut syndrome)은 소아기에 발병하는 난치성 희귀질환들로 알려져 있다.

GW 파마슈티컬스 측은 지난해 10월 ‘에피디올렉스’의 허가신청서를 FDA에 제출했었다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 6월 27일까지 ‘에피디올렉스’의 승인 여부에 대한 최종결론을 도출할 수 있을 전망이다.

실제로 FDA는 ‘에피디올렉스’의 허가신청을 접수함에 따라 가까운 장래에 자문위원회 소집을 계획하고 있는 것으로 전해졌다.

EMA의 경우 ‘에피디올렉스’를 레녹스-가스토 증후군 및 드라베 증후군 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정했다. 최근에는 웨스트 증후군(West syndrome) 및 결절성 경화증 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로도 지정했다.

마리화나의 핵심성분을 이루는 카나비노이드(cannabinoid) 계열의 물질을 핵심성분으로 하는 약물인 ‘에피디올렉스’의 허가신청서는 효능 및 안전성을 평가하기 위해 진행되었던 3건의 임상 3상 시험결과를 근거로 제출된 바 있다.

이들 시험에서 ‘에피디올렉스’는 일차적 시험목표들이 충족되었을 뿐 아니라 일반적으로 우수한 내약성이 확보되어 있는 것으로 입증됐다.

이 중 안전성 시험은 약 1,500여명의 환자들을 대상으로 진행되었는데, 이 가운데 400여명에게는 1년 이상 지속적인 약물치료가 이루어졌다. 아울러 ‘에피디올렉스’ 관련 임상 3상 시험사례들의 전체 피험자 가운데 26% 정도는 유럽 각국에서 충원된 환자들이었다.

허가신청서에는 이와 함께 포괄적인 임상 약리학 자료, 전임상 자료 및 독성학 자료 등이 패키지로 동봉됐다.

FDA가 허가신청을 접수한 것과 관련, GW 파마슈티컬스社의 저스틴 고버 회장은 “FDA가 허가신청을 접수하면서 신속심사 대상으로 지정한 것을 환영해마지 않는다”며 “FDA가 이 같은 결정을 내린 것은 레녹스-가스토 증후군 및 드라베 증후군 환자들에게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재함을 방증하는 것”이라고 풀이했다.

그는 뒤이어 “FDA가 심사를 진행하는 동안 긴밀한 협력을 지속해 빠른 시일 내에 ‘에피디올렉스’가 허가를 취득하고, 소아기에 발병하는 치료 저항성 뇌전증으로 인해 고통받아 왔던 환자들이 절실히 필요로 하는 새로운 치료대안이 하루빨리 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.

EMA에 허가신청이 이루어진 것과 관련해서는 ‘에피디올렉스’의 개발 프로그램에서 또 하나의 중요한 성과가 도출된 것이라는 말로 고버 회장은 전폭적인 환영의 뜻을 표시했다.

그는 또 “세계 각국의 환자들에게 중요한 치료대안이 공급될 수 있도록 하는 데 중요한 진일보가 이루어진 것”이라며 “EU 각국의 환자들에게 ‘에피디올렉스’가 원활하게 공급될 수 있도록 하기 위해 유럽에서 가까운 미래의 허가취득 및 발매에 대비한 영업 인프라를 구축하는 데 힘써 나가겠다”고 덧붙였다.

실제로 GW 파마슈티컬스 측은 ‘에피디올렉스’가 2018년 중으로 시장에서 발매에 들어갈 수 있을 것으로 전망했다.

한편 레녹스-가스토 증후군은 일반적으로 3~5세 연령대에서 발생하는 것이 통례로 알려져 있는데, 뇌 기형이나 중증 두부(頭部) 손상, 중추신경계 감염증, 유전성 신경퇴행성 증상 또는 대사계 질환들에 의해 유발될 수 있다는 것이 전문가들의 설명이다.

하지만 전체 환자들 가운데 최대 30% 정도는 발병원인을 알지 못하고 있는 형편이다. 낙하(drop), 경련성 발작 등 다양한 유형의 발작을 빈도높게 나타내는 데다 낙상이나 상해, 비 경련성 발작 등으로 귀결되기도 한다.

대부분의 소아 레녹스-가스토 증후군 환자들은 어느 정도의 지적장애와 발달지연, 일탈행동 등을 나타낸다는 것이 전문가들의 지적이다.

레녹스-가스토 증후군과 마찬가지로 소아기에 발생하는 증중 증상의 일종인 드라베 증후군은 ‘SCN1A’ 나트륨 채널의 유전적 변이와 밀접한 관련이 있는 고도의 치료 저항성 뇌전증성 뇌병증이다.