세엘진 급성 골수성 백혈병 치료제 FDA 승인

‘아이드하이라’(에나시데닙), 동반 진단의학도 허가돼

세엘진 코퍼레이션社의 새로운 성인 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 치료제 ‘아이드하이파’(Idhifa: 에나시데닙)가 1일 FDA에 의해 발매를 승인받았다.

이날 FDA는 아울러 동반 진단의학기기인 애보트 래보라토리스社의 ‘리얼타임 IDH2 어세이’(RealTime IDH2 Assy)에 대해서도 허가를 결정했다. ‘리얼타임 IDH2 어세이’는 급성 골수성 백혈병 환자들에게서 ‘IDH2’ 유전자의 변이 여부를 진단하는 용도로 사용된다.

FDA 암연구센터 소장이자 FDA 약물평가연구센터(CDER) 혈액제‧항암제관리국 국장 직무대행을 맡고 있는 리차드 파즈더 박사는 “재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 환자이면서 ‘IDH2’ 변이를 동반한 이들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 표적치료제가 ‘아이드하이파’라 할 수 있을 것”이라며 의의를 설명했다.

그는 또 “일부 환자들의 경우 ‘아이드하이파’의 사용을 통해 완전관해를 나타낼 수 있을 뿐 아니라 적혈구 및 혈소판 수혈 필요성을 감소시킬 수 있을 것”이라고 덧붙였다.

급성 골수성 백혈병은 골수에서 형성되어 빠르게 진행되는 암의 일종으로 혈류 및 골수 내부의 백혈구 수치가 비정상적으로 증가하는 특징을 나타낸다.

미국 국립보건연구원(NIH) 산하 국립암연구소(NCI)는 매년 2만1,380여명의 환자들이 급성 골수성 백혈병을 진단받고 있는 가운데 올해에만 1만590여명이 급성 골수성 백혈병으로 인해 사망할 것으로 추정하고 있다.

‘아이드하이파’는 세포증식을 촉진하는 몇몇 효소들의 작용을 차단하는 기전을 나타내는 동위구연산염 탈수소효소-2 저해제의 일종이다. ‘리얼타임 IDH2 어세이’를 사용해 혈액 또는 골수 샘플에서 ‘IDH2’ 변이가 진단된 환자들은 ‘아이드하이파’를 사용해 치료를 진행할 수 있다.

‘아이드하이파’의 효능은 ‘IDH2’ 변이를 동반한 199명의 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 환자들을 대상으로 진행되었던 1건의 임상시험을 통해 평가됐다. 이 시험은 완전관해 또는 부분적 혈액학적 회복을 동반한 완전관해를 나타낸 환자들의 비율을 측정하는 데 목표가 두어진 가운데 진행됐다.

그 결과 최소기간인 6개월 동안 치료를 진행한 그룹에서 19%의 환자들이 평균 8.2개월 동안 완전관해를 나타냈으며, 4%의 환자들이 평균 9.6개월 동안 부분적 혈액학적 회복을 동반한 완전관해를 나타냈다.

착수시점에서 급성 골수성 백혈병으로 인해 혈액 또는 혈소판 수혈을 필요로 했던 157명의 환자들 가운데서는 34%가 ‘아이드하이파’로 치료를 진행한 후 더 이상 수혈이 필요하지 않은 상태에 도달했다.

시험기간 동안 빈도높게 수반된 부작용들로는 구역, 구토, 설사, 빌리루민 수치 상승 및 식욕감퇴 등이 관찰됐다. 임신부 및 모유 수유부들은 태아 또는 신생아에 영향을 미칠 수 있으므로 ‘아이드하이파’를 복용해선 안된다.

이와 함께 FDA는 ‘아이드하이파’의 처방정보에 분화 증후군이 발생할 수 있는 데다 치료하지 않은 채 방치할 경우 치명적일 수 있다는 내용을 돌출주의문(boxed warning)으로 삽입할 것을 요망했다.

증상이 의심되면 의사들은 코르티코스테로이드로 환자를 치료한 후 증상이 더 이상 수반되지 않을 때까지 면밀하게 모니터링해야 한다고 FDA는 덧붙였다.

한편 ‘아이드하이파’는 ‘신속심사’ 대상 및 ‘희귀의약품’ 지정을 거쳐 이번에 마침내 최종 승인관문을 통과했다.