美, ‘맙테라’ 희귀 피부질환 ‘혁신 치료제’ 지정

의학저널 ‘란셋’ 게재 심상성 천포창 효능ㆍ안전성 근거

제넨테크社는 자사의 류머티스 관절염 치료제 ‘맙테라’(또는 ‘리툭산’: 리툭시맙)가 FDA로부터 희귀 중증 피부질환 치료를 위한 ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy)로 지정받았다고 23일 공표했다.

여기서 언급된 희귀 중증 피부질환이란 심상성 천포창(尋常性 天皰瘡)을 지칭하는 것이다.

제넨테크측이 FDA로부터 ‘혁신 치료제’ 지정을 이끌어 낸 것은 지난 2013년 이래 이번이 15번째이다.

심상성 천포창은 면역계가 제 기능을 수행하지 못하게 될 뿐 아니라 항체가 형성되어 피부 내의 건강한 세포들과 점막을 공격하면서 나타나는 만성 진행성 피부질환이다. 피부와 점막에 심한 통증을 수반하는 수포가 나타나면서 소양증과 화끈거림, 따가움 등을 동반하기도 하는 것으로 알려져 있다.

더욱이 심상성 천포창은 증상이 심할 경우 패혈증과 사망으로 진행될 가능성도 배제할 수 없는 중증질환이다. 심상성 천포창을 진단받는 환자 수는 10만명당 3명 정도의 비율을 나타내는 것으로 알려져 있다.

‘혁신 치료제’는 중증질환들에 대한 신약개발을 촉진하고 발빠른 심사절차 및 환자 접근성 확보가 가능토록 하기 위해 FDA에 의해 제한적으로 지정이 이루어지고 있는 제도를 말한다.

제넨테크측은 아직까지 치료제 선택의 폭이 매우 제한적인 심상성 천포창 치료제로 ‘맙테라’의 개발을 진행하기 위한 임상 3상 시험의 착수를 앞두고 피험자 충원작업을 진행 중이다.

현재 심상성 천포창을 치료하는 표준요법제로는 전신성 글루코코르티코이드가 사용되고 있다.

제넨테크社의 산드라 호닝 최고 의학책임자 겸 글로벌 신약개발 부문 대표는 “심상성 천포창 환자들이 추가적인 치료대안을 필요로 하는 만큼 우리는 FDA와 긴밀하게 협력해 ‘맙테라’가 치명적인 가능성을 배제할 수 없는 이 증상으로 인해 고통받는 환자들에게 빠른 시일 내에 사용될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 말했다.

호닝 대표는 뒤이어 “우리는 효능 및 안전성 향상을 가능케 해 줄 새로운 항체 약물을 포함해 다양한 면역계 질환 및 악성질환들을 대상으로 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하기 위해 B세포들을 표적으로 작용하는 치료제의 개발을 진행해 왔다”고 상기시키기도 했다.

한편 FDA는 중등도에서 중증에 이르는 천포창 환자들을 위한 1차 선택약 용도로 ‘맙테라’ 및 경구용 코르티코스테로이드(마이코페놀레이트 모페틸) 병용요법 또는 경구용 코르티코스테로이드 단독요법을 진행하는 방식으로 프랑스에서 이루어진 무작위 분류 임상시험에서 도출된 자료를 근거로 이번에 ‘혁신 치료제’ 지정 결정을 도출한 것이다.

이 시험에서 ‘맙테라’를 투여받은 심상성 천포창 환자들은 관해율이 괄목할 만한 수준으로 향상되었을 뿐 아니라 코르티코스테로이드의 투여용량을 낮추거나 투여를 중단하는 등의 성과가 관찰됐다.

구체적인 시험결과는 의학저널 ‘란셋’誌에 ‘천포창 1차 선택약으로 리툭시맙이 나타낸 효과’ 제목의 보고서로 22일 게재됐다.

FDA는 지난 2015년 ‘맙테라’를 심상성 천포창 치료용 ‘희귀질환 치료제’로 지정하기도 했었다.