희귀 피부암 메켈세포암종 신약 FDA 첫 허가

獨 머크ㆍ화이자 공동개발 ‘바벤시오’ 가속승인 결정

공격적인 희귀 피부암의 일종인 메켈세포 암종(MCC) 치료제가 FDA의 허가관문을 뛰어넘었다.

특히 메켈세포 암종 치료제가 FDA로부터 승인받은 것은 이번이 처음이다.

FDA는 치료전력이 없는 환자들을 포함한 성인 및 12세 이상의 소아 전이성 메켈세포 암종 치료제로 ‘바벤시오’(Bavencio: 아벨루맙)를 발매할 수 있도록 23일 승인했다.

‘바벤시오’는 독일 머크社의 미국 및 캐나다 제약사업 부문인 EMD 세로노社와 화이자社가 공동으로 개발을 진행해 왔던 약물이다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 혈액제‧항암제관리국의 리차드 파즈더 국장은 “피부암이 다빈도 암의 하나이지만, 메켈세포 암종과 같이 드물게 나타나는 피부암으로 인해 고통받고 있는 환자들에게는 지금까지 허가받은 치료제가 부재했다”는 말로 ‘바벤시오’가 허가를 취득한 의의를 설명했다.

그는 뒤이어 “학계가 다양한 유형의 암 치료제를 개발하기 위해 체내의 면역계 작용기전을 표적으로 하는 연구‧개발을 지속적으로 진행해 왔고, 이에 따른 진보 덕분에 아직까지 치료제 선택의 폭이 제한적이었거나 치료제가 부재했던 희귀암들을 겨냥한 새로운 치료제의 개발이 가능할 수 있었던 것”이라고 덧붙였다.

이와 관련, 미국 국립암연구소(NCI)에 따르면 전이성 메켈세포 암종은 미국에서 매년 1,600명 정도의 환자들에게서 진단이 이루어지는 것으로 추정되고 있다. 대부분의 환자들은 국소종양의 형태로 증상이 나타나 외과적 절제수술을 통해 치료되고 있지만, 전체의 절반 정도에서 암이 재발하고 있을 뿐 아니라 30% 이상은 전이성 암으로 진행되고 있는 형편이다.

전이성 메켈세포 암종은 피부에 국한되지 않고 체내의 다른 부분으로 암이 전이될 위험성이 높다는 것이 전문가들의 설명이다.

‘바벤시오’는 체내의 면역세포와 일부 암세포에서 발견되는 단백질의 일종인 프로그램화 세포사멸 수용체 1(PD-1) 및 프로그램화 세포사멸 리간드-1(PD-L1)을 표적으로 작용하는 항암제이다. PD-1 및 PD-L1의 상호작용을 차단해 면역계로 하여금 암세포들을 공격하도록 돕는 메커니즘이 눈에 띈다.

아울러 ‘바벤시오’는 이번에 가속승인(Accelerated Approval)을 취득했다. 가속승인은 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하기 위해 중증질환들을 대상으로 하는 약물들의 임상적 효용성을 임상시험 자료를 통해 예측하고 발매를 승인할 수 있도록 하는 프로그램을 말한다.

이에 따라 ‘바벤시오’의 임상적 효용성을 확증하기 위한 추가적인 임상시험이 필요하다.

그리고 현재 이를 위한 임상시험이 진행 중인 상태이다.

FDA는 최소한 한차례 치료전력이 있는 전이성 메켈세포 암종 환자 88명을 대상으로 진행되었던 임상시험에서 도출된 자료를 근거로 ‘바벤시오’의 발매를 승인했다.

이 시험은 종양이 완전위축 또는 부분위축된 환자들의 반응비율, 그리고 이처럼 반응이 나타난 환자들에게서 반응이 지속된 기간을 측정하기 위해 진행되었던 것이다.

시험에서 ‘바벤시오’를 투여받았던 환자들 가운데 33%에서 종양 부위의 완전위축 또는 부분위축이 나타났다. 반응지속기간의 경우 86%에서 6개월 이상, 45%에서 12개월 이상 지속적으로 관찰됐다.

빈도높게 수반된 부작용들로는 피로감, 근골계 통증, 설사, 구역, 주사부위 반응, 발진, 식욕감퇴, 말단부종 등이 눈에 띄었다. 면역계가 폐, 간, 대장, 내분비선 및 신장 등 건강한 세포 및 기관들을 공격하면서 나타나는 면역매개성 부작용들이 빈도높게 수반되기도 했다.

중증 또는 생명을 위협하는 수위의 주사부위 반응이 나타났을 경우에는 ‘바벤시오’의 사용이 중단되어야 한다. 마찬가지로 임신부 또는 모유 수유부들은 태야 및 신생아에 영향을 미칠 수 있으므로 사용을 금해야 한다.

한편 ‘바벤시오’는 ‘신속심사’ 대상과 ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy), ‘희귀질환 치료제’ 등으로 지정을 거친 끝에 마침내 FDA의 허가관문을 통과한 것이다.