첫 척수성 근위축증 신약 ‘스핀라자’ FDA 허가

바이오젠, 신속심사 거쳐 승인취득..최초 치료제 자리매김

바이오젠社는 ‘스핀라자’(Spinraza: 뉴시너센)이 신속심사를 거쳐 FDA로부터 소아 및 성인 척수성 근위축증 치료제로 허가를 취득했다고 23일 공표했다.

FDA가 척수성 근위축증 치료제의 발매를 승인한 것은 ‘스핀라자’가 처음이자 유일하다.

척수성 근위축증은 소아 및 영‧유아들에게서 주요한 유전적 사망원인으로 자리매김되고 있는 진행성, 쇠약성 근육약화 증상의 일종이다.

이에 앞서 FDA는 지난 10월 ‘스핀라자’의 허가신청서를 접수하면서 신속심사 대상으로 지정한 바 있다.

임상 3상 시험으로 진행된 ‘ENDEAR 시험’에서 영‧유아기에 척수성 근위축증이 나타는 환자들 가운데 ‘스핀라자’를 척추강내에 투여받았던 그룹은 약물을 투여받지 않앗던 그룹과 비교했을 때 운동기능이 임상적으로 유의할 만하게 개선된 상태에 도달했을 뿐 아니라 그 같은 상태가 유지됐다.

더욱이 ‘스핀라자’를 투여받은 그룹은 대조그룹에 비해 생존률이 높게 나타나 주목됐다.

심지어 ‘스핀라자’ 투여群 가운데 일부는 도움을 받지 않고 일어설 수 있는 상태에 도달했으며, 서 있거나 걸어갈 수 있는 등 당초에는 행할 수 없었던 움직임이 가능해졌음이 눈에 띄었다.

이 같은 시험결과들은 척수성 근위축증 환자들에게 나타내는 ‘스핀라자’의 효과를 입증한 것일 뿐 아니라 조기에 치료에 착수토록 해야 할 필요성을 뒷받침하는 것으로 평가됐다.

바이오젠社의 조지 A. 스캔고스 회장은 “척수성 근위축증 환자 및 환자가족 공동체에 ‘스핀라자’가 새로운 희망을 제시해 줬다”고 말했다. 아울러 ‘스핀라자’를 개발한 것은 첨단과학을 적용해 파괴적이고 삶을 바꿔놓은 질병에 직면한 환자들의 삶에 의미있는 차이를 이끌어 내겠다는 바이오젠의 사명을 방증하는 것이기도 하다고 덧붙였다.

그는 또 미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 제약기업으로 처음 ‘스핀라자’의 개발에 착수했던 아니오니스 파마슈티컬스社(Ionis, 舊 아이시스 파마슈티컬스社)의 관계자들에게도 경의의 뜻을 표했다.

FDA는 총 170명 이상의 환자들이 참여한 가운데 진행되었던 다기관 임상시험에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 이번에 ‘스핀라자’의 발매를 승인한 것이다. 이 시험에는 증상이 초기상태를 나타냈거나, 본격적인 증상 발현상태를 나타낸 환자들과 증상이 나타날 위험성이 높은 것으로 사료된 1형, 2형 및 3형 척수성 근위축증 환자들이 피험자로 참여했다.

척수성 근위축증 환자단체인 ‘큐어 SMA’(Cure SMA)의 케니스 호비 회장은 “오늘 ‘스핀라자’가 허가를 취득함에 따라 척수성 근위축증으로 인해 삶이 변화된 환자들의 미래에 상당한 영향을 미칠 수 있게 된 것으로 기대한다”며 “이것이야말로 환자가족 뿐 아니라 연구자, 제약기업 및 FDA 등이 하나의 공동체를 이루어 일궈낸 성공의 스토리라 할 수 있을 것”이라고 강조했다.

바이오젠측은 앞으로 일주일 이내에 ‘스핀라자’가 미국 내 의료전문인들에게 공급될 수 있도록 한다는 방침이다. 다만 의료기관이나 치료센터별로 ‘스핀라자’를 숙지할 수 있기까지는 시간차이가 존재할 것으로 예상했다.

한편 ‘척수성 근위축증’이란 척수 및 하부 뇌간(腦幹)에서 운동 뉴런에 문제가 수반되면서 나타나는 유전성 질환을 말한다. 중증 진행성 근위축증과 쇠약을 초래하게 될 뿐 아니라 가장 중증으로 증상이 나타난 환자들은 신체마비가 진행되면서 심지어 호흡이나 음식물 삼키기와 같은 기초적인 운동기능조차 수행하는 데 곤란을 겪게 된다.