바이오젠 근위축증 치료제 美ㆍEU서 심사 착수

뉴시너센, FDAㆍEMA서 심사절차 빠르게 진행키로

바이오젠社는 자사의 척수성 근위축증 치료제 뉴시너센(nusinersen)의 허가신청서가 FDA에 의해 접수되면서 신속심사 대상으로 지정받았다고 28일 공표했다.

이날 또 바이오젠측은 뉴시너센이 유럽 의약품감독국(EMA)에서도 허가신청이 접수됐다고 공개했다.

유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회의 경우 뉴시너센을 이미 가속심사 대상으로 지정한 바 있다.

이에 따라 뉴시너센은 FDA와 EMA에서 모두 표준심사 대상으로 지정받은 신약후보물질들에 비해 심사절차가 빠르게 진행될 수 있을 것으로 보인다.

허가를 취득하면 뉴시너센은 유전적 원인으로 인한 영‧유아 사망을 초래하는 주요한 원인 가운데 하나로 꼽히는 척수성 근위축증을 치료하는 최초의 약물로 자리매김할 수 있을 전망이다.

바이오젠측은 뉴시너센은 ‘스핀라자’(Spinraza)라는 제품명으로 발매할 방침이다. ‘스핀라자’는 이미 FDA와 CHMP에서 조건부 승인을 취득한 상태이다.

척수성 근위축증은 척수 및 하부 뇌간(腦幹)에서 운동 뉴런에 문제가 수반되면서 나타나는 유전성 질환의 일종이다. 중증 진행성 근위축증과 쇠약을 초래하게 될 뿐 아니라 가장 중증으로 증상이 나타나는 환자들은 신체마비가 진행되면서 심지어 호흡이나 음식물 삼키기와 같은 기초적인 기능들조차 수행하는 데 어려움을 겪게 된다.

원래 뉴시너센은 미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis)에 의해 개발이 착수된 약물이다. 아이오니스 파마슈티컬스社는 올초 국제정세를 감안해 아이시스  파마슈티컬스社(Isis)에서 변경된 명칭이다.

바이오젠측은 지난 8월 뉴시너센에 대한 글로벌 마켓 전권을 확보한 바 있다.

바이오젠社의 마이클 엘러스 연구‧개발 담당부회장은 “FDA와 EMA가 효과적인 척수성 근위축증 치료제가 시급히 요망되고 있는 니즈에 부응해 심사절차를 빠르게 진행할 약물로 지정하면서 뉴시너센의 유망성을 인정한 것”이라고 의의를 설명했다.

뉴시너센의 허가신청서는 다양한 시험에서 임상적으로 유의할 만한 효능과 수용할 만한 안전성이 입증됨에 따라 제출되었던 것이다.

이 중 ‘ENDEAR’ 임상 3상 시험의 중간평가 결과를 보면 뉴시너센을 투여받았던 영‧유아들의 경우 운동신경 개선에 통계적으로 유의할 만한 개선이 눈에 띄었다. 아울러 양호한 내약성 및 안전성이 관찰되었고, 부작용 사례는 나타나지 않았다.

바이오젠측은 이에 따라 가까운 장래에 미국과 EU를 제외한 세계 각국에서도 뉴시너센의 허가신청서를 제출할 예정이다.