유전성 근이영양증 치료제 FDA 신속심사 지정

마라톤 파마 뒤시엔느 근이영양증 신약 데플라자코트

뒤시엔느 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy)은 근육약화가 진행됨에 따라 보행능력이 크게 저하되는 난치성 유전질환의 일종이다.

각종 근육위축병 가운데 가장 빈도높게 나타나고 있는 데다 가장 중증을 보이는 증상이 바로 뒤시엔느 근이영양증으로 알려져 있다. 대략 남아 신생아 5,000명당 1명 정도의 비율로 발생하는 것으로 추정되고 있다.

이와 관련, 미국 일리노이州 노스브룩에 소재한 희귀질환 치료제 개발 주력 제약기업 마라톤 파마슈티컬스社(Marathon)가 허가신청서를 제출했던 뒤시엔느 이영양증 치료제 데플라자코트(deflazacort)가 FDA에 의해 접수되면서 신속심사 대상으로 지정받았다고 10일 공표해 관심이 모아지고 있다.

마라톤 파마슈티컬스측은 속효성 정제와 경구용 액제 등 2가지 제형의 데플라자코트에 대한 허가신청서를 제출했었다.

‘신속심사’ 대상은 현재 발매 중인 약물보다 훨씬 괄목할 만하게 향상된 효능을 기대할 수 있거나, 아직까지 치료재단이 부재한 증상을 적응증으로 하는 약물일 경우에 한해 제한적으로 지정이 이루어지고 있다.

이에 따라 신속심사 대상으로 지정되면 통상적으로 10개월여가 소요되는 FDA의 심사기간이 6개월 정도로 단축을 기대할 수 있게 된다.

마라톤 파마슈티컬스측은 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 데플라자코트의 심사결과가 내년 2월 중으로 도출되어 나올 수 있을 것이라며 기대감을 표시했다.

이에 앞서 데플라자코트는 FDA로부터 ‘패스트 트랙’과 희귀의약품, 희귀 소아질환 치료제 등으로 잇따라 지정된 바 있다.

마라톤 파마슈티컬스社의 제프 애러닌 회장은 “데플라자코트가 신속심사 대상으로 지정받은 것은 우리 회사를 위해 중요한 이정표가 세워진 것이지만, 뒤시엔느 이영양증 공동체에게 더욱 중요한 의미를 부여할 수 있는 일일 것”이라며 환영의 뜻을 표시했다.

그는 또 현재 뒤시엔느 이영양증으로 인해 고통받고 있는 다수의 환자들이 데플라자코트 복용을 통해 치료효과를 기대할 수 있게 될 것이라며 자신감을 드러냈다.

애러닌 회장은 “데플라자코트가 허가를 취득하면 환자 공동체와 긴밀하게 협력해 미국 내 환자들에게 광범위하게 공급이 이루어질 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐하기도 했다.

데플라자코트의 허가신청서에는 이 약물이 유전적 병인(病因)에 관계없이 뒤시엔느 이영양증 환자들에게서 근육강도를 높이고 기타 기능적인 측면에서도 괄목할 만한 개선을 가능케 해 줄 것임을 입증한 자료가 동봉됐었다.

근육위축병협회의 발레리 A. 츠윅 의학이사는 “우리 뒤시엔느 이영양증 공동체는 증상의 진행속도를 지연시켜 줄 수 있는 치료대안에 대한 접근성이 폭넓게 확보된다면 쌍수를 들어 환영할 것”이라며 “환자 및 환자가족들이 직면하고 있는 도전요인들을 익히 알고 있는 만큼 FDA가 빠른 시일 내에 데플라자코트의 발매를 승인해 줄 것을 요망코자 한다”고 말했다.

한편 마라톤 파마슈티컬스측은 FDA가 심사를 진행하는 동안에도 FDA의 승인하에 접근성 확대 프로그램을 진행해 무료로 환자들에게 데플라자코트를 공급키로 했다.

마라톤 파마슈티컬스社가 뒤시엔느 이영양증 신약을 개발하기 위해 진행해 왔던 풀-코스 마라톤이 바야흐로 스타디움 내 육상트랙으로 들어서고 있는 분위기이다.