애브비ㆍ로슈 공동개발 백혈병 신약 FDA 승인

새로운 만성 림프구성 백혈병 치료제 ‘벤클렉스타’

애브비社와 로슈社가 공동으로 개발을 진행해 왔던 새로운 만성 림프구성 백혈병 치료제로 FDA의 허가관문을 넘어섰다.

FDA는 17p 염색체 결손이라 불리는 염색체 이상을 나타내면서 최소한 한차례 치료전력이 있는 만성 림프구성 백혈병 환자들을 위한 치료제인 ‘벤클렉스타’(Venclexta: 베네토클락스)의 발매를 11일 승인했다.

암세포들이 증식하는 데 관여하고 다수의 만성 림프구성 백혈병 환자들에게서 과다발현되는 B세포 림프구-2(BCL-2) 단백질을 표적으로 작용하는 약물이 FDA의 허가를 취득한 것은 ‘벤클렉스타’가 처음이다.

이와 관련, 미국 국립암연구소(NCI)에 따르면 만성 림프구성 백혈병은 매년 1만5,000여명의 새로운 환자들이 진단받아 성인들에게서 가장 빈도높게 발생하고 있는 백혈병의 일종으로 알려져 있다.

만성 림프구성 백혈병은 백혈구의 일종인 림프구에서 발생한 이상이 진행되어 축적되는 특징을 나타낸다. 아울러 17p 염색체 결손을 나타내는 만성 림프구성 백혈병 환자들은 암의 증식을 억제하는 염색체들의 결핍을 동반하게 된다.

이 같은 유형의 염색체 이상은 치료전력이 없는 만성 림프구성 백혈병 환자들 가운데 전체의 10% 정도를 차지하고, 재발성 만성 림프구성 백혈병 환자들의 20% 안팎을 점유하고 있다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 혈액제‧항암제관리국의 리차드 파즈더 국장은 “종양세포들이 생명을 이어가는 데 관여하는 단백질을 억제하는 새로운 표적요법제가 환자들에게 제공될 수 있게 됐다”며 “다른 치료제들로 유의할 만한 효과를 볼 수 없었던 일부 만성 림프구성 백혈병 환자들에게 ‘벤클렉스타’가 새로운 치료대안으로 각광받을 수 있을 것”이라고 전망했다.

‘벤클렉스타’의 효능은 17p 염색체 결손을 나타내고 최소한 한차례 치료전력이 있는 만성 림프구성 백혈병 환자 총 106명을 대상으로 진행되었던 1건의 임상시험을 통해 평가받는 절차를 거쳤다.

이 시험의 피험자들은 1일 20mg의 ‘벤클렉스타’를 매일 복용하는 것으로 치료에 착수해 5주의 기간 동안 최대 400mg까지 복용량을 증량했다.

그 결과 전체 피험자들의 80%에서 완전관해 또는 부분관해를 나타낸 것으로 관찰됐다.

‘벤클렉스타’는 FDA로부터 허가받은 동반 진단의학기구인 ‘바이스 CLL 피시’(Vysis CLL FISH) 키트를 사용해 17p 염색체 결손을 확인하는 절차를 거쳐 매일 복용하는 용도로 사용이 이루어지게 된다.

임상시험에서 ‘벤클렉스타’를 복용한 환자들에게 가장 빈도높게 수반되었던 부작용으로는 호중구 감소증, 설사, 구역, 빈혈, 상기도 감염증, 혈소판 감소증 및 피로감 등이 눈에 띄었다.

중증 부작용들로는 폐렴, 열성(熱性) 호중구 감소증, 발열, 자가면역성 용혈설 빈혈, 빈혈, 종양 용해 증후군이라 불리는 대사계 이상 등이 일부에서 관찰됐다.

‘벤클렉스타’를 복용 중인 환자들에게는 약독화(弱毒化) 생백신을 투여해선 안된다.

한편 ‘벤클렉스타’는 FDA로부터 ‘혁신 치료제’와 ‘신속심사’, ‘가속승인’ 및 ‘희귀의약품’ 등으로 지정을 거쳐 마침내 이번에 허가를 취득하는 개가를 올렸다.