20년만에 지방성 담관염 신약 FDA 승인 유력

FDA 자문위 찬성 17표ㆍ반대 0표 ‘오칼리바’ 허가권고

‘원발성 지방성 담관염’은 최근까지 ‘원발성 지방성 간경화’로 불리던 증상이다.

이 원발성 지방성 담관염을 적응증으로 하는 신약이 20년여만에 FDA의 허가관문을 통과할 수 있을 전망이다.

미국 뉴욕에 소재한 제약기업으로 비 바이러스성, 진행선 간질환 치료제를 개발하는 데 주력하고 있는 인터셉트 파마슈티컬스社(Intercept)는 FDA 위장관계 약물 자문위원회가 자사의 원발성 지방성 담관염 치료제 ‘오칼리바’(Ocaliva: 오베티콜릭산)에 대해 찬성 17표‧반대 0표 전원일치로 허가권고 표결결과를 도출했다고 7일 공표했다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 5월 29일까지 ‘오칼리바’의 승인 여부에 대한 최종결론을 도출할 수 있을 것으로 보인다.

인터셉트 파마슈티컬스社의 마크 프루잔스키 회장은 “자문위가 원발성 지방성 담관염 환자들을 위해 ‘오칼리바’를 발매할 수 있도록 지지하는 의결을 내놓은 것에 환영의 뜻을 표하고 싶다”며 고무된 반응을 보였다.

그 동안 인터셉트 파마슈티컬스社는 현재 유일한 원발성 지방성 담관염 치료제로 발매되고 있는 우르소데옥시콜린산(UDCA)으로 치료를 진행했음에도 불구하고 충분한 반응을 나타내지 않았거나 내약성이 확보되지 못했던 환자들에게 빠른 시일 내에 ‘오칼리바’가 사용될 수 있도록 하기 위한 노력을 지속해 왔다.

우르소데옥시콜린산의 경우 원발성 지방성 담관염 환자들에게서 임상적으로 괄목할 만한 치료효과를 나타내는 약물로 자리매김해 왔지만, 일부 환자들의 경우 최적의 반응을 나타내지 않거나 불내성을 나타내는 관계로 위험성 증가를 감수해야 하는 형편이었다.

자문위는 원발성 지방성 담관염 환자들을 대상으로 진행되었던 ‘오칼리바’의 임상시험 프로그램 결과를 근거로 이번에 허가권고 결론을 도출한 것이다.

임상시험 프로그램 가운데는 우르소데옥시콜린산에 충분한 반응을 나타내지 않았거나 내약성을 내보이지 않았던 216명의 원발성 지방성 담관염 환자들을 대상으로 ‘오칼리바’의 효능 및 안전성을 평가한 임상 3상 시험사례가 포함되어 있다.

인터셉트 파마슈티컬스측이 제출했던 허가신청서에는 아울러 총 432명의 원발성 지방성 담관염 환자들을 대상으로 ‘오칼비아’를 투여하면서 진행되었던 시험으로부터 도출된 자료도 동봉됐었다. 이 시험에서 일부 환자들은 5년 이상 ‘오칼비아’를 지속적으로 투여받은 케이스였다.

현재 인터셉트 파마슈티컬스측은 FDA의 신속심사 가이드라인에 따라 ‘오칼리바’의 임상적 효용성을 확인하기 위한 임상 3상 장기(長期) 시험에 참여할 피험자들을 충원 중이다.

한편 원발성 지방성 담관염은 드물게 발생하는 만성 간질환의 일종이다. 치료를 진행하지 않은 채 방치되었거나, 우르소데옥시콜린산에 충분한 반응을 나타내지 않았던 환자들의 경우 증상이 간 섬유증, 간경변, 간부전 등으로 진행되는 데다 간 이식수술을 받지 않으면 사망에까지 이를 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

원발성 지방성 담관염은 주로 여성들에게 나타는 증상이어서 40세 이상의 여성 1,000명당 1명 정도의 비율로 발생하고 있다. 지난 1988년 이래 원발성 지방성 담관염은 미국에서 C형 간염에 이어 여성들이 간 이식수술을 받기 위해 수술대에 오르게 하는 두 번째 원인으로 자리매김하고 있다.

유럽에서도 원발성 지방성 담관염은 담즙성 질환으로 인해 간 이식수술을 받는 환자들 가운데 절반 정도에 원인을 제공하고 있다는 지적이다. 전체 간 이식수술 사례들의 6% 정도에 원인질환으로 꼽히고 있다.