바이엘, A형 혈우병 신약 ‘코발트리’ FDA 승인

예방 목적 주 2~3회 투여로 증상 조절 및 빈도 감소

바이엘社는 자사의 소아 및 성인 A형 혈우병 치료제 ‘코발트리’(Kovaltry: 재조합 항혈우병 인자 Ⅷ)이 FDA로부터 허가를 취득했다고 17일 공표했다.

‘코발트리’는 비 변형 전장 재조합인자 Ⅷ 제품의 일종에 속하는 새로운 혈우병 치료제이다.

바이엘측은 이에 앞서 지난달 캐나다와 유럽에서 차례로 ‘코발트리’의 허가를 취득한 바 있다. 이와 별도로 바이엘측은 세계 각국에서 허가를 신청했거나, 허가신청서를 제출하고 심사절차를 밟고 있는 상태여서 후속승인이 속속 뒤따를 수 있을 것으로 보인다.

FDA의 경우 소아 및 성인 A형 혈우병 환자들이 예방을 목적으로 ‘코발트리’를 주 2~3회 투여했을 때 출혈 증상을 조절하고 갑작스런 출혈 발생빈도를 낮추는 데 효과적인 것으로 입증된 임상시험 결과를 근거로 이번에 발매를 승인한 것이다.

특히 전 세계 25개국 60곳 이상의 의료기관에서 충원된 200명 이상의 소아 및 성인 중증 A형 혈우병 환자들을 충원한 가운데 진행되었던 3건의 임상시험으로 이루어진 이 임상시험 프로그램의 명칭이 ‘LEOPOLD 시험’(Long-Term Efficacy Open-Label Program in Severe Hemophilia A Disease)이어서 눈길을 끈다.

영국 빅토리아 여왕의 아들이었던 레오폴드는 혈우병으로 인해 요절한 것으로 역사에 기록되어 있는 인물이다.

바이엘社 제약 사업부의 이사 겸 개발 부문 대표를 맡고 있는 외르크 묄러 박사는 “포괄적인 개발 프로그램에서 도출된 결과를 근거로 의사들이 ‘코발트리’를 예방 목적으로 주 2회 투여하는 치료대안의 하나로 검토할 수 있게 된 것을 환영해마지 않는다”고 말했다.

무엇보다 바이엘은 지난 20년 이상의 기간 동안 A형 혈우병 치료제를 개발하고 제조해 왔다고 묄러 박사는 덧붙였다.

‘코발트리’가 허가를 취득함에 따라 현재 전 세계 70여개국에서 발매되고있는 ‘코지네이트’(재조합 항혈우병 인자 Ⅷ) 뿐 아니라 개발이 현재진행형인 장기지속형 재조합인자 Ⅷ을 보유한 바이엘은 자사의 혈액제 부문 포트폴리오를 한층 탄탄하게 다질 수 있게 됐다.

바이엘은 또 팩터 Ⅷ 유전자 치료제와 조직인자 경로 저해제(TFPI) 등의 혈우병 치료제들과 기타 혈액장애 치료제 등의 전임상 및 초기임상 개발에 박차를 가하고 있다.

한편 팩터 Ⅷ의 소실 또는 감소로 인해 나타나는 A형 혈우병은 가장 빈도높게 발생하고 있는 혈우병의 한 유형이라는 것이 전문가들의 설명이다. 남성 10,000명당 1명 정도의 비율로 영향을 미치고 있는데, 현재 유럽 각국의 환자 수가 30,000명을 상회하는 데다 미국에서도 1만6,000여명의 환자들이 존재하는 것으로 추정되고 있다.

전 세계로 범위를 확대할 경우 환자 수가 총 40만명선에 이르는 것으로 알려져 있다.