애브비 백혈병 신약 美‧ㆍEU 허가심사 본격 착수

FDA, ‘신속심사’ 대상 지정 6개월 내 승인 기대

애브비社는 FDA가 자사에 의해 새로운 백혈병 치료제로 허가신청서를 제출했던 베네토클락스(venetoclax)를 ‘신속심사’ 대상으로 지정했다고 12일 공표했다.

베네토클락스는 최소한 한차례 치료전력이 있는 성인 만성 림프구성 백혈병 치료제로 허가가 신청되었던 신약이다. 이 약물의 투여대상 가운데는 17p 염색체 결손 환자들이 포함되어 있다.

FDA가 신속심사 대상으로 지정함에 따라 베네토클락스는 통상적으로 10개월 이상이 소요되는 표준심사 대상 약물들과 달리 빠르면 6개월여만에 허가취득을 기대할 수 있을 전망이다.

애브비측은 이날 또 유럽 의약품감독국(EMA)이 17p 염색체 결손 또는 TP53 유전자 변이를 동반한 만성 림프구성 백혈병 치료제로 제출되었던 베네토클락스의 허가신청을 접수했다고 공개했다.

베네토클락스는 B세포 림프구-2(BCL-2) 단백질 저해제의 일종으로 애브비측이 로슈社 및 제넨테크社와 공동으로 개발을 진행해 왔던 만성 림프구성 백혈병 신약후보물질이다.

애브비측에 따르면 베네토클락스는 만성 림프구성 백혈병 환자들에게서 일부 세포들로 하여금 세포사멸(apoptosis)를 유도하는 약물로 기대를 모으고 있다.

이 때문인듯, FDA는 지난해 4월 베네토클락스를 ‘획기적 치료제’(Breakthrough Therapy)로 지정했었다. 그 만큼 베네토클락스가 난치성 암환자들을 치료하는 데 기존의 표준요법제들에 비해 괄목할 만한 성과를 도출할 수 있으리라는 기대감을 FDA가 갖고 있음을 시사하는 대목이다.

애브비社의 마이클 세베리노 연구‧개발 담당부회장 겸 최고 학술책임자는 “FDA와 유럽 의약품감독국이 베네토클락스의 허가신청을 접수한 것은 항암제 분야에서 글로벌 선도주자의 하나로 자리매김하고자 힘쓰고 있는 애브비에 중요한 진전이 이루어졌음을 의미하는 것”이라며 고무된 반응을 보였다.

그는 아울러 환자들이야말로 애브비가 최우선 순위를 부여하고 있는 대상인 만큼 최초의 BCL-2 저해제인 베네토클락스가 새로운 치료대안으로 예후가 좋지 않은 17p 염색체 결손 만성 림프구성 백혈병 환자들에게 하루빨리 공급될 수 있도록 최선을 다할 것이라고 덧붙였다.

FDA와 유럽 의약품감독국은 예후가 좋지 않은 것으로 알려져 있는 17p 염색체 결손 재발성 및 불응성 만성 림프구성 백혈병 환자들을 대상으로 진행되었던 임상 2상 시험결과를 근거로 이번에 허가신청을 접수한 것이라 풀이되고 있다.

애브비측은 지난해 8월 총 반응률이 당초 목표에 도달했다는 요지로 임상 2상 시험결과를 공개한 바 있다. 당시 발표된 시험결과를 보면 베네토클락스는 안전성 측면에서도 다른 시험사례들과 대동소이한 결과가 도출되었을 뿐 아니라 예기치 못했던 안전성 문제의 돌출이 보고되지도 않아 기대감을 더욱 높이게 했었다.

애브비측도 이처럼 고무적인 시험결과를 근거로 빠른 시일 내에 허가신청서를 제출하겠다는 복안을 당시 공개했을 정도다.

한편 17p 염색체 결손 변이는 전체 만성 림프구성 백혈병 환자들의 3~10% 정도에서(진단시점 기준) 동반하는 것으로 알려져 있다. 하지만 재발성 및 불응성 만성 림프구성 백혈병 환자들 가운데 17p 염색체 결손 환자들은 30~50%를 차지할 것이라는 게 전문가들의 설명이다.

게다가 17번 염색체 결손을 동반한 만성 림프구성 백혈병 환자들의 평균 생존기간은 2~3년에도 미치지 못하는 것으로 알려져 왔다.