FDA, 화이자 백혈병 신약 ‘획기적 치료제’ 지정

5년 생존률 10% 이하 불과 급성 림프구성 백혈병 겨냥

화이자社는 자사가 급성 림프구성 백혈병 치료제로 개발을 진행 중인 항체-약물 결합체(ADC) 이노투주맙 오조가미신(inotuzumab ozogamicin)이 FDA로부터 ‘획기적 치료제’(Breakthrough Therapy)로 지정받았다고 19일 공표했다.

FDA는 총 326명의 성인 재발성 또는 불응성 CD22 양성 급성 림프구성 백혈병 환자들을 대상으로 기존의 표준요법제와 비교평가하면서 진행되었던 임상 3상 시험결과에 근거를 두고 이노투주맙 오조가미신을 ‘획기적 치료제’로 지정한 것이다.

이 시험결과는 지난 6월 11~14일 오스트리아 비엔나에서 열렸던 제 20차 유럽 혈액학회(EHA) 연례 학술회의 등에서 공개된 바 있다.

원래 이노투주맙 오조가미신은 비 호지킨 림프종 치료제로 개발이 착수되었던 약물이다.

화이자社의 메이스 로센벅 임상개발‧의무(醫務) 담당부회장 겸 최고 의학책임자(CMO)는 “화이자가 FDA로부터 ‘획기적 치료제’로 지정받은 약물은 이노투주맙 오조가미신이 3번째이자 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 획기적인 연구‧개발을 진행하기 위해 화이자가 기울이고 있는 노력을 방증하는 것”이라고 말했다.

그는 또 ‘획기적 치료제’로 지정받은 것을 계기로 빠른 시일 내에 이 중요한 약물이 환자들에게 공급될 수 있도록 하기 위해 FDA와 더 한층 긴밀하게 협력해 나갈 수 있을 것으로 기대해마지 않는다고 덧붙였다.

더욱이 1차 선택약으로 치료를 진행한 후 재발한 성인 급성 림프구성 백혈병 환자들의 경우 기존의 치료제들로는 5년 이상 생존한 이들의 비율이 10% 정도에 불과한 만큼 성인 급성 림프구성 백혈병 치료제를 개발하는 것은 매우 중요한 일이라고 로센벅 부회장은 강조했다.

‘획기적 치료제’란 지난 2012년 제정된 FDA 안전성‧혁신법(FDASIA)에 근거조항을 두고 신설된 제도이다. 중증 또는 치명적인 질병을 적응증으로 겨냥한 가운데 예비적 임상에서 기존의 치료제들에 비해 괄목할 만한(substantial) 개선효과가 입증되었을 경우 개발을 촉진하고 발빠른 심사절차가 진행될 수 있도록 하기 위해 지정이 이루어지고 있다.

이에 따라 ‘획기적 치료제’ 지정제도는 FDA가 신약개발을 촉진하기 위해 도입한 다른 제도들과는 차이가 눈에 띈다.

한편 급성 림프구성 백혈병은 증상이 공격적인 백혈병의 한 유형이어서 새로 진단받은 성인환자들 가운데 기존의 표준요법제들로는 치료율이 20~40% 안팎에 불과한 형편이다.

성인 재발성 또는 불응성 급성 림프구성 백혈병 환자들의 5년 생존률은 10%에도 미치지 못하고 있는 것이 현실이다.