국내 진출說 시나제바 日서 ‘카누마’ 허가신청

리소좀산 리파제 결핍증 신약..이달 초 알렉시온이 인수

최근 국내시장 진출 여부에 관심이 쏠리고 있는 한 미국 제약기업이 리소좀산 리파제 결핍증 치료제의 허가를 일본 후생노동성에 신청했다고 26일 공표해 더한층 이목이 집중되게 하고 있다.

매사추세츠州 렉싱튼에 소재한 제약기업 시나제바 바이오파마社(Synageva)는 리소좀산 리파제 결핍증 치료제 ‘카누마’(Kanuma: 세벨리파제 α)의 허가신청서를 일본 후생노동성에 제출했다고 공표한 것.

‘카누마’는 미국과 유럽 등에서도 심사절차가 진행 중이어서 허가를 취득하면 리소좀산 리파제 결핍증을 치료하는 최초의 치료제로 자리매김할 수 있을 전망이다.

리소좀산 리파제 결핍증은 중증의 치명적인 질환이어서 조기사망과 높은 유병률을 나타내는 증상으로 알려져 있다. 유전적 변이로 인해 리소좀산 리파제 효소의 활성이 감소하고, 이에 따라 필수 장기들과 혈관, 기타 조직 내에 지질이 축적되면서 섬유증, 경변증, 간 부전, 죽상 동맥경화증 촉진, 심혈관계 질환 및 기타 소모성 증상들이 나타나게 된다.

영‧유아에서부터 성인층에 이르기까지 전체 연령대에서 나타날 수 있는데, 리소좀산 리파제 효소의 활성감소는 간단한 혈액검사를 통해 진단될 수 있다.

‘카누마’는 리소좀산 리파제 효소의 재조합 제형으로 시나제바측이 효소 대체요법제로 개발을 진행해 왔던 약물이다.

FDA와 유럽 의약품감독국(EMA), 일본 후생노동성으로부터 희귀질환 치료제로 지정된 바 있다. 아울러 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’, ‘획기적 치료제’(Breakthrough Therapy) 및 ‘신속심사’ 대상으로 지정되기도 했었다.

처방약 유저피法(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 9월 8일까지 ‘카누마’의 허가 여부에 대한 최종결론을 도출할 수 있을 전망이다. EMA 또한 ‘카누마’의 승인 유무를 신속하게 심사 중이다.