경구용 다발성 골수종 치료제 FDA 관문 통과

노바티스 ‘파리닥’(파노비노스타트) 캡슐제 승인

노바티스社는 자사의 새로운 다발성 골수종 치료제 ‘파리닥’(Farydak: 파노비노스타트 또는 ‘LBH589’)이 FDA로부터 허가를 취득했다고 23일 공표했다.

이에 따라 경구용 캡슐제인 ‘파리닥’은 보르테조밉(벨케이드) 및 면역조절제 등을 포함해 최소한 2가지 요법을 진행한 치료전력이 있는 다발성 골수종 환자들에게 보르테조밉 또는 덱사메타손과 병용하는 용도로 사용이 가능케 됐다.

‘파리닥’의 임상시험 프로그램을 총괄했던 미국 매사추세츠州 보스턴 소재 다나-파버 암연구소 부속 다발성골수종센터의 폴 리차드슨 박사는 “전혀 새로운 작용기전을 지닌 ‘파리닥’이 매우 흥미로운 약물”이라며 의의를 설명했다.

특히 ‘파리닥’은 보르테조밉 및 면역조제제를 포함해 최소한 2차례 치료전력이 있는 재발성 다발성 골수종 환자들에게서 무진행 생존기간(PFS)을 괄목할 만한 수준으로 연장시켜 주는 효과가 입증된 약물이라고 리차드슨 박사는 강조했다.

리차드슨 박사는 또한 다발성 골수종이 아직까지 충족되지 못한 의료상의 니즈가 매우 높은 분야의 하나라는 점을 상기시켰다.

실제로 ‘파리닥’은 무진행 생존기간 연장효과가 입증됨에 따라 FDA로부터 신속심사 대상으로 지정을 거쳐 이번에 허가를 취득했다. FDA는 아울러 ‘파리닥’의 위험성 평가 및 완화전략(REMS)를 승인했다.

‘파리닥’은 보르테조밉 및 면역조절제로 치료를 진행한 전력이 있는 193명의 다발성 골수종 환자들을 대상으로 효능과 안전성을 평가한 무작위 분류, 플라시보 대조, 이중맹검법 다기관 임상 3상 시험으로부터 도출된 자료를 근거로 이번에 FDA로부터 허가를 취득했다.

이 시험에서 ‘파리닥’을 복용한 그룹은 평균 무진행 생존기간이 10.8개월 연장된 것으로 나타나 플라시보 대조群의 5.8개월을 2배 가까이 상회한 것으로 분석됐다.

노바티스社 항암제 사업부의 브루노 스트리기니 사장은 “노바티스가 치료대안을 필요로 하는 환자들을 위해 새로운 약효군에 속하는 첫 번째 혁신적인 치료제를 개발하는 데 매진해 왔다”며 “난치성 다발성 골수종 환자들을 위한 새로운 계열의 약물이 바로 ‘파리닥’이라 할 수 있을 것”이라고 강조했다.

‘파리닥’은 히스톤 데아세틸라제(HDAC: histone deacetylase) 저해제의 첫 번째 주자에 해당하는 다발성 골수종 치료제이다. HDAC 저해제는 특유의 후성적(後成的) 활성을 지녀 다발성 골수종 환자들에게서 세포 본연의 기능을 회복시키는 데 도움을 줄 것이라는 게 노바티스측의 설명이다.

한편 ‘파리닥’은 현재 세계 각국에서 허가 심사절차가 진행 중이어서 잇단 후속승인이 뒤따를 전망이다.