英 NICE, 高價논란 ‘솔리리스’ 급여 최종결론

초고가 반론 불구 효용성 인정 전체 환자들에 급여 적용

영국 정부 산하의 의약품 비용효용성 심사기구인 NICE 내에 설치되어 있는 고도특화기술평가위원회(EC)가 이형성 용혈성 요독 증후군(aHUS) 치료제 ‘솔리리스’(Soliris: 에쿨리주맙)과 관련, 이 약물을 필요로 하는 영국 내 모든 환자들에게 급여를 적용토록 권고하는 최종결론을 지난달 27일 도출했다.

이에 따라 NICE는 유일무이한 이형성 용혈성 요독 증후군 치료제인 ‘솔리리스’를 필요로 하는 환자들에게 국가의료제도(NHS)에 따른 급여를 적용하겠다는 방침을 재확인했다. 아울러 이번 결정이 그대로 반영될 것으로 보이는 최종 가이드라인은 내년 1월 중으로 공개될 전망이다.

그렇다면 ‘솔리리스’가 C형 간염 치료제 ‘소발디’(Sovaldi: 소포스부비르)와 함께 올들어 고개를 든 초고가 약가논란의 무게중심에 자리매김되어 있는 약물인 데다 NICE라는 기관의 성격을 감안할 때 적잖이 이례적인 일이라 받아들여질 것으로 보인다.

정맥 내 투여제형인 ‘솔리리스’는 영국에서 30mL 한 바이알당 약가가 3,150파운드(세금 별도)에 달해 환자 1인당 연간 34만200파운드(약 53만6,000달러), 국가적으로는 5,780만 파운드(약 9,100만 달러)를 치러야 하는 “부담스런” 약물이다.

‘솔리리스’의 개발‧발매사인 미국 코네티컷州 체셔 소재 제약기업 알렉시온 파마슈티컬스社(Alexion)의 레너드 벨 회장은 “오늘 결정이 이형성 용혈성 요독 증후군으로 인해 고통받고 있는 환자들과 이들을 치료하는 의사들에게 중요한 승리를 안겨다 준 것”이라고 말했다.

환자들의 삶을 변화시켜 줄 약물인 ‘솔리리스’에 대한 접근성이 탄탄하게 확보되는 계기가 될 것이기 때문이라는 게 벨 회장의 설명이다.

이와 관련, NICE 고도특화기술평가위는 지난 9월에도 ‘솔리리스’의 급여적용을 권고하는 2차 평가결과를 내놓은 바 있다. 바꿔 말하면 초고가 논란에도 불구하고 NICE가 ‘솔리리스’의 약효를 높이 평가하고 있음을 시사하는 대목이라는 풀이를 가능케 하는 대목이다.

‘솔리리스’는 지난 2011년 11월 이형성 용혈성 요독 증후군 치료제로 EU 집행위원회로부터 허가를 취득한 제품이다.

이형성 용혈성 요독 증후군은 중증을 수반하는 데다 치명적인 희귀질환의 일종으로 손꼽히고 있다.

더욱이 NICE는 최종평가 결과를 통해 ‘솔리리스’ 투여를 중도에 중단할 경우 혈액투석을 필요로 하는 이식수술 실패, 신부전증, 말기 신부전, 기관 내 삽관을 필요로 하는 호흡곤란 등 중증 합병증이 수반될 수 있다는 점을 강조했다. 따라서 임상적 관점에서 볼 때 투여를 중단해도 무방하다고 판단되지 않는 한, 환자들에게 ‘솔리리스’를 지속적으로 투여해야 할 것이라는 평가이다.

알렉시온 파마슈티컬스社 영국법인의 키쓰 우즈 지사장은 “이형성 용혈성 요독 증후군 환자들의 경우 신장을 비롯한 필수 장기(臟器)들에 언제든 돌발성, 진행성 또는 치명적인 손상이 나타날 수 있다”며 이번 결정의 중요성을 강조했다.