신경 퇴행성 질환 신약 FDA 신속심사 지정

아ㆍ태 시장 타깃 다발신경증 치료제 파티시란

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 RNA 간섭(RNAi) 기술 보유 제약기업 앨나이램 파마슈티컬스社(Alnylam)가 개발을 진행 중인 한 신경 퇴행성 질환 치료제가 FDA로부터 ‘패스트 트랙’(Fast Track) 대상으로 지정되었다고 11일 공표해 관심이 쏠리고 있다.

트랜스티레틴(transthyretin) 가족성 아밀로이드성 다발신경증 치료제 파티시란(patisiran)이 이번에 ‘패스트 트랙’ 대상으로 지정받은 신약후보물질이다. 트랜스티레틴은 간에서 생성되어 레티놀 결합 단백질의 운반체 역할을 수행하는 단백질로 알려져 있다.

특히 앨나이램 파마슈티컬스社는 일본을 비롯한 아시아·태평양 지역을 염두에 두고 RNAi 기술을 접목한 신약을 개발·발매하기 위해 지난해 10월 사노피社의 계열사인 젠자임社와 독점 제휴계약을 체결한 바 있다.

당시 양사간 제휴대상에 포함되었던 핵심약물이 바로 파티시란이다.

현재 가족성 아밀로이드성 다발신경증 치료제로 허가를 취득한 약물은 화이자社의 ‘바인다겔’(Vyndagel; 타파미디스)가 유일하다. ‘바인다겔’은 지난 2011년 11월 EU 집행위원회의 허가를 취득했었다.

‘패스트 트랙’이란 중증 질환이나 충족되지 못한 의료상의 니즈가 큰 질환을 타깃으로 개발이 진행 중인 신약후보물질에 대해 관련절차들이 신속하게 진행될 수 있도록 하기 위해 임상시험이 완료되기 이전에 허가심사 절차가 착수될 수 있도록 허용하는 제도를 말한다.

임상적 효용성이 클 것으로 기대되는 중요한 신약들이 빠른 시일 내에 환자들에게 공급될 수 있도록 뒷받침하려는 취지에서 마련된 제도가 바로 ‘패스트 트랙’이다.

앨나이램 파마슈티컬스社의 사라스워시 노추어 법무·품질보증 담당 부회장은 “FDA가 가족성 아밀로이드성 다발신경증을 동반한 트랜스티레틴 아밀로이드증 치료제로 개발 중인 파티시란을 ‘패스트 트랙’ 대상으로 지정한 것을 환영해마지 않는다”며 “임상시험에서 파티시란은 트랜스티레틴 아밀로이드증을 유발하는 단백질로 알려진 트랜스티레틴을 최대 96%까지 제거한 것으로 나타났을 정도”라는 말로 기대감을 증폭시켰다.

이에 따라 파티시란은 다발신경증을 동반한 트랜스티레틴 아밀로이드증 환자들에게 동급최강(best-in-class)의 약물로 자리매김할 수 있을 것이라고 노추어 부회장은 덧붙였다.

파티시란은 앨나이램 파마슈티컬스가 제품력 확대를 위해 실행에 옮기고 있는 ‘앨나이램 5☓15’ 제품개발·상업화 전략의 선도 프로그램 약물이다. 앨나이램 파마슈티컬스는 최근 파티시란의 새로운 임상 3상 시험에 착수한 상태이다.

최근 공개되었던 임상 2상 시험에서 파티시란은 혈중 트랜스티레틴 수치를 85% 이상 최대 96%까지 제거한 것으로 나타나 탄탄하고 통계적으로 중요한 효능이 입증된 바 있다.

이 같은 트랜스티레틴 제거는 신속하고 용량의존적이면서 지속적으로 나타났고, 야생형(wild-type) 단백질 및 변이 단백질 도무에서 유사한 수준의 활성을 내보였다. 파티시란은 아울러 안전성과 내약성도 확보한 것으로 파악됐다.

한편 가족성 아밀로이드성 다발신경증 환자들은 증상이 나타난 후 5~15년 정도 생존하는 것으로 알려져 있다.