근무력 증후군 신약 FDA ‘획기적 치료제’ 지정

캐털리스트社 ‘퍼답스’ 개발ㆍ허가검토 신속진행 기대

중증 근무력증과 유사한 증상을 겨냥해 개발 중인 약물이 FDA로부터 ‘획기적 치료제’(Breakthrough Therapy)로 지정받아 차후 전망에 힘이 실리게 해 주고 있다.

미국 플로리다州 코럴 게이블스에 소재한 신경계 질환 치료제 개발 전문제약사 캐털리스트 파마슈티컬 파트너스社(Catalyst)는 자사가 램버트-이튼 근무력 증후군(Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome) 치료제로 개발 중인 ‘퍼답스’(Firdapse; 인산염 아미팜프리딘)가 FDA에 의해 ‘획기적 치료제’로 지정됐다고 27일 공표했다.

‘획기적 치료제’는 지난해 의회를 통과한 FDA 안전성‧혁신법(FDASIA)에 근거조항이 삽입됨에 따라 신설된 제도로 ‘신속심사’와는 다소 개념의 차이가 있다. 중증 또는 치명적인 질병들을 치료하기 위해 단독요법 또는 병용요법으로 진행한 예비단계의 임상에서 기존 치료제들에 비해 괄목할 만한 개선효과가 입증된 신약후보물질들에 대해 개발‧허가검토 절차를 신속하게 진행토록 하는 제도이다.

때마침(?) 이번에 ‘획기적 치료제’로 지정된 ‘퍼답스’를 개발 중인 제약사의 이름에 “촉매, 기폭제” 등을 의미하는 “catalyst”가 포함되어 있는 점이 눈에 띈다.

‘램버트-이튼 근무력 증후군’은 힘이 빠지면서 걷기부터 힘들어지는 등 초기증상은 중증 근무력증과 유사하지만, 증상이 진행됨에 따라 차이를 나타내게 되는 데다 암과 관련이 있는 것으로 알려져 있다.

칼륨채널 차단제의 일종에 속하는 ‘퍼답스’는 보행곤란을 비롯한 근육약화, 음식물을 삼키는 데 어려움을 겪는 연하(嚥下) 장애, 언어장애, 안검하수, 안면마비 등 램버트-이튼 근무력 증후군을 개선하는 데 효과를 나타냈다는 것이 캐털리스트 파마슈티컬 파트너스측의 설명이다.

캐털리스트 파마슈티컬 파트너스社의 패트릭 맥키너니 회장은 “FDA가 개발 및 허가취득 절차를 신속하게 진행할 수 있도록 ‘퍼답스’를 ‘획기적 치료제’로 지정한 것은 매우 고무적인 일”이라며 기대감을 표시했다.

무엇보다 램버트-이튼 근무력 증후군은 아직까지 허가를 취득했거나 효능을 입증한 약물이 부재한 형편이어서 장차 ‘퍼답스’가 1차 선택약으로 자리매김할 가능성을 내포하고 있다고 맥키너니 회장은 강조했다.