FDA 자문위, 短腸 증후군 신약 허가해 “당장”

NPS 파마 ‘갓텍스’ 전원일치 허가권고 결론 도출

‘짧은 창자 증후군’으로도 불리는 단장(短腸) 증후군 치료제가 올해 안으로 FDA의 허가관문을 통과할 것이라는 전망에 무게가 실릴 수 있게 됐다.

미국 뉴저지州 베드민스터에 소재한 제약기업 NPS 파마슈티컬스社가 “FDA 위장관계 약물 자문위원회 표결에서 성인환자용 단장 증후군 치료제 ‘갓텍스’(Gattex; 테두글루타이드 rDNA 유래 피하주사용 분말)에 대해 허가권고 결정을 내렸다”고 16일 공표했기 때문.

실제로 같은 날 열린 FDA 위장관계 약물 자문위원회는 ‘갓텍스’에 대해 전원일치로 허가권고 결론을 도출했다.

‘갓텍스’의 허가 여부에 관한 FDA의 최종 심의결과가 나올 데드라인 예상시점은 오는 12월 30일이다.

NPS 파마슈티컬스社는 ‘갓텍스’와 관련해 지난 2007년 나이코메드社로부터 미국, 캐나다, 멕시코 및 이스라엘을 제외한 글로벌 마켓 개발‧발매권을 확보했었다.

‘단장 증후군’은 크론병, 허혈 등으로 인해 소장(小腸)을 상당부분 절제했거나 腸 질환 탓에 영양소 소화‧흡수 기능이 저하되면서 나타는 중증의 대사系 이상증상을 말한다. 이에 따라 비 경구 영양요법(PN)이나 영양주사요법이 단장 증후군 환자들에게 진행되고 있지만, 각종 감염성 질환과 간 손상, 주사부위 이상반응, 혈전 등이 빈도높게 수반되고 있는 형편이다.

이와 관련, FDA 위장관계 약물 자문위 위원들도 회의소집에 앞서 지난 12일 부작용 위험성을 언급한 문건을 내놓았었다.

NPS 파마슈티컬스社 또한 ‘갓텍스’의 임상시험(STEPS 2)에 참여한 566명의 단장 증후군 환자들 가운데 3명에서 암이 발생했고, 이 중 2명이 사망했음을 밝힌 바 있다.

한편 이날 NPS 파마슈티컬스측은 매일 0.05mg/kg의 ‘갓텍스’를 장기간 투여하면서 24개월 동안 진행 중인 이 임상시험에서 현재까지 5명의 환자들이 추가로 비 경구 영양요법 및 정맥 내 영양주사요법이 불필요할 정도로 증상이 호전되었음을 공개했다.

이에 따라 14%(12명)의 환자들이 ‘갓텍스’를 투여받는 동안 비 경구 영양요법 또는 정맥 내 영양주사요법에 의존하지 않을 수 있게 되었다는 것이다.

‘‘갓텍스’는 유럽시장의 경우 지난 8월 EU 집행위원회로부터 최종승인을 통보받아 ’리베스티브‘(Revestive)라는 제품명으로 발매를 앞두고 있다.