화이자, 고셔병 치료제 EU 허가신청서 제출

희귀질환 불구 한해 3억 달러 수준 매출 기대

화이자社가 이스라엘 제약기업 프로탤릭스 바이오테라퓨틱스社(Protalix)와 함께 고셔병 치료제 ‘유플라이소’(Uplyso; 탈리글루세라제 알파)의 허가신청서를 유럽 의약품감독국(EMA)에 제출했다고 29일 공개했다.

유럽 의약품감독국은 ‘유플라이소’의 허가와 관련한 최종결론을 앞으로 12개월 이내에 도출할 것으로 보인다고 이날 화이자측은 전망했다.

양사는 ‘유플라이소’의 공동개발 및 마케팅을 진행하기 위해 지난해 11월 30일 제휴계약을 체결했던 파트너 사이이다. 화이자측이 이스라엘 시장을 제외한 ‘유플라이소’의 글로벌 마켓 독점발매권을 확보했던 것.

이와 관련, 고셔병(Gaucher disease)은 글루코세레브로시다제라는 효소의 결핍에 따른 유전적 결함으로 인해 염색체 돌연변이가 나타남에 따라 간장이나 비장을 비롯한 각종 장기(臟器)의 비대화, 빈혈, 혈액응고 지연, 피로감 등의 증상을 나타내는 희귀질환이다. 증상이 중증일 경우 생명을 위협하는 상태로 진행하기도 하는 것으로 알려져 있다.

EU 집행위원회는 지난 3월 23일 ‘유플라이소’를 희귀질환 치료제로 분류했었다.

애널리스트들은 고셔병이 신생아 2만명당 1명 정도의 비율로 발생하고 있는 희귀질환임에도 불구, ‘유플라이소’가 허가를 취득하면 한해 3억 달러 정도의 매출을 올릴 수 있을 것이라며 시장성을 유력하게 전망했다. 유럽의 경우 환자 1인당 연간 약제비가 15만~2만 달러선에 이르는 고가로 책정될 예정이기 때문이라는 것이 그 같은 전망의 근거.

이와 관련, 젠자임 코퍼레이션社의 경우 미국시장에 발매 중인 고셔병 치료제 ‘세레자임’(Cerezyme; 이미글루세라제)을 환자들이 투여받기 위해서는 1인당 연간 25만 달러 정도의 비용이 소요되고 있다.

한 애널리스트는 “유럽의 고셔병 치료제 시장이 미국시장보다 큰 규모를 형성할 수 있을 것”이라고 예측했다. ‘유플라이소’의 경우 추후 미국시장 매출액이 전체 실적에서 점유하는 몫이 25% 정도에 그칠 것으로 예상될 정도라는 것.

한편 ‘유플라이소’는 FDA에서도 허가결정을 위한 검토절차가 현재 진행 중이다. FDA의 결론은 처방약 유저피法(PDUFA)에 따라 내년 2월 25일 도출되어 나올 수 있을 전망이다.