원발성 담즙성 담관염 치료제 EU 허가관문 통과

伊 알파시그마 리네릭시바트..지난 3월 글락소서 전권 확보

 

글락소스미스클라인社는 지난 3월 9일 이탈리아 제야기업 알파시그마社(Alfasigma S.p.A.)와 라이센스 제휴에 합의하면서 회장(回腸) 담즙산 수송체(IBAT) 저해제로 개발 중이었던 리네릭시바트(linerixibat)의 개발, 제조 및 발매와 관련한 글로벌 독점권을 이양한 바 있다.

그 직후였던 같은 달 19일 리네릭시바트는 성인 원발성 담즙성 담관염(PBC) 환자들에게 수반되는 담즙정체성 소양증을 개선하는 경구용 치료제 ‘리나보이’(Lynavoy)로 FDA의 허가를 취득했다.

이와 관련, 리네릭시바트가 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다고 알파시그마社가 지난달 28일 공표해 다시 한번 주목할 만해 보인다.

리네릭시바트는 FDA와 마찬가지로 성인 원발성 담즙성 담관염 환자들에게서 담즙정체성 소양증을 치료하는 경구용 제제로 EU 집행위의 허가를 취득했다.

특히 허가를 취득함에 따라 스페셜티 케어 및 희귀질환 분야에서 자사의 존재감을 확대하고자 하는 알파시그마의 전략과 관련해서 중요한 성과가 도출된 것이라는 의미를 부여할 만해 보인다.

알파시그마가 유럽에서 희귀질환 치료제의 발매를 승인받은 것은 이번이 처음이다.

EU 집행위에 앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 지난 7월 리네릭시바트를 승인토록 권고하는 긍정적인 의견을 집약한 바 있다.

허가취득에 따라 리네릭시바트는 성인 원발성 담즙성 담관염 환자들에게 수반되는 담즙정체성 소양증을 치료하는 희귀의약품으로 EU의 승인관문을 넘어선 첫 번째 회장 답즘산 수송체 저해제로 자리매김할 수 있게 됐다.

담즙정체성 소양증은 전체 원발성 담즙성 담관염 환자들의 55~89% 정도에서 빈도높게 수반되는 데다 상당한 부담을 주는 증상의 하나로 알려져 있다.

희귀 자가면역성 간질환의 일종으로 알려진 원발성 담즙성 담관염은 간경변, 간부전 또는 간 이식수술을 필요로 하는 단계에 이를 수도 있는 증상이라는 것이 전문가들의 지적이다.

심한 가려움증 이외에도 원발성 담즙성 담관염은 수면, 피로 및 전반적인 삶의 질 등에도 심대한 영향을 미치면서 환자들에게 커다란 부담을 주고 있는 형편이다.

EU 집행위는 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 설계된 임상 3상 ‘GLISTEN 시험’에서 확보된 긍정적인 자료를 근거로 리네릭시바트를 승인한 것이다.

이 시험에서 도출된 결과를 보면 일차적 시험목표와 핵심적인 이차적 시험목표들이 충족된 것으로 나타났다.

담즙정체성 소양증이 빠르고 지속적으로 개선된 데다 소양증으로 인한 수면방해 또한 플라시보 대조그룹에 비해 괄목할 만하게 완화된 것으로 나타났기 때문.

게다가 이 같은 효과는 복용을 시작한 후 2주 후 정도부터 나타나기 시작해 52주차까지 유지되었거나, 완화효능이 오히려 증강된 것으로 분석됐다.

리네릭시바트의 안전성 프로필은 앞서 이루어진 시험례들로부터 관찰된 내용들과 대동소이했다.

개방표지 연장시험으로 진행된 ‘LLSAT 시험’에서도 이 같은 안전성 프로필과 효능의 유지가 재확인됐다.

알파시그마社의 리샤르 아장코트 최고 포트폴리오 혁신‧의료전략 책임자는 “원발성 담즙성 담관염이 중증 희귀질환의 일종이고, 담즙정체성 소양증은 이 질환에 가장 빈도높게 수반되는 파괴적인 증상의 하나라 할 수 있을 것”이라면서 “완화되지 않는 데다 아무리 긁어도 시원해지지 않는 가려움이 느껴지도록 할 수 있는 원발성 담즙성 담관염으로 인한 영향은 비단 증상 자체에 국한되지 않는다”고 말했다.

수면방해와 극도의 피로감, 일상생활에 미치는 영향 등을 빼놓을 수 없기 때문이라는 것이다.

EU 집행위가 리네릭시바트의 발매를 허가한 것은 알파시그마를 위해 중요한 희귀질환 관련 성과물이라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

한편 희귀 만성 간질환의 일종인 원발성 담즙성 담관염은 유럽 각국에서 10만명당 22.27건 정도의 비율로 발생하는 것으로 추정되고 있다.