새 경구용 폐동맥 고혈압 치료제 FDA 심사개시

랄리네팍 허가신청 접수..내년 6월 말 승인 유무 결론

 

미국 메릴랜드州 실버스프링에 소재한 전문 제약기업 유나이티드 테라퓨틱스 코퍼레이션社(United Therapeutics Corporation)는 자사의 고도 선택적‧강력 프로스타사이클린 수용체 작용제 랄리네팍(ralinepag)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 24일 공표했다.

랄리네팍은 폐동맥 고혈압 치료제로 허가신청서가 제출되었던 기대주이다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 내년 6월 24일까지 랄리네팍의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.

랄리네팍은 아직까지 어떤 용도로든 FDA에 의해 허가를 취득하기 이전의 단계에 있는 신약 후보물질이다.

유나이티드 테라퓨틱스 코퍼레이션社의 마틴 로스블라트 대표는 “랄리네팍이 복잡한 데다 생명을 위협하는 진행성 증상의 일종인 폐동맥 고혈압을 앓고 있는 성인환자들에게 중요한 차이를 만들어 낼 수 있는 잠재력을 내포하고 있다”면서 “폐동맥 고혈압은 일상생활에 크게 영향을 미칠 수 있는 데다 우심부전으로 이어질 수 있는 증상”이라고 말했다.

FDA가 허가신청 건을 접수함에 따라 폐동맥 고혈압 환자들에게 새로운 1일 1회 경구복용제를 선보일 수 있게 되는 데 한 걸음 더 성큼 다가선 것이라고 로스블라트 대표는 의의를 설명했다.

임상시험에서 랄리네팍은 증상의 진행속도를 지연시킨 데다 임상적 개선에 도달했고, 여러 해에 걸쳐 효과의 지속성을 내보였다고 덧붙이기도 했다.

로스블라트 대표는 뒤이어 “이 같은 탄탄한 시험결과가 랄리네팍 고유의 화학적 특성과 다중경로 작용효과에 기인한 것”이라며 혈관확장 및 항증식‧항염증 활성 등을 예로 언급했다.

랄리네팍의 허가신청서는 임상 3상 ‘ADVANCE OUTCOMES 시험’에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.

이 시험은 폐동맥 고혈압 환자들을 대상으로 랄리네팍이 나타낸 효능과 안전성을 평가한 시험례이다.

대부분 이전에 치료를 받는 전력이 있는 폐동맥 고혈압 환자들을 대상으로 이루어진 이 시험의 결과를 보면 랄리네팍을 복용한 피험자 그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 임상적 증상 악화가 통계적으로 괄목할 만한 수준의 것에 해당하는 55% 감소한 것으로 나타나면서 일차적 시험목표가 충족됐다.

랄리네팍을 복용한 피험자 그룹은 아울러 이차적 시험목표들을 적용해 평가한 결과를 보더라도 통계적으로 괄목할 만한 효과를 내보였다.

심부전의 중요한 생체표지자로 알려진 N-말단 프로 B형 나트륨 이뇨펩타이드(NT-proBNP)의 수치가 감소한 데다 6분 보행거리(6MWD)로 측정한 운동능력이 향상된 것으로 나타났다는 설명이다.

또한 랄리네팍을 복용한 피험자 그룹은 플라시보 대조그룹에 비해 임상적 개선에 도달한 비율이 47% 높게 나타나면서 추가적인 이차적 시험목표가 충족됐다.

이 같은 시험결과는 발병원인, 6분 보행거리, 세계보건기구(WHO) 기능등급, NT-proBNT 수치 및 기저요법제의 사용 유무 등을 포함한 전체 환자별 하위유형에서 일관되게 나타났다.

랄리네팍의 안전성 프로필을 보면 이미 알려진 프로스타사이클린 관련 부작용과 대동소이했으며, 안전성 측면에서 새로운 징후들은 관찰되지 않았다.

시험자료는 지난 5월 15~20일 미국 플로리다州 올랜도에서 개최되었던 미국 흉부학회(ATS) 연례 학술회의에서 발표되었고, 의학 학술지 ‘란셋’誌에 게재됐다.