獨 머크 항암제 피미코티닙 中서 세계 최초 허가

아비스코 테라퓨틱스 개발 힘줄 윤활막 거대세포종 치료제

독일 머크社는 자사의 성인 증후성 힘줄 윤활막 거대세포종(TGCT) 환자 치료제 피미코티닙(pimicotinib)이 중국 국가약품감독관리국(NMPA)으로부터 발매를 승인받았다고 22일 공표했다.

외과적 절제를 진행할 경우 기능적 제한 또는 비교적 심각한 이환률을 나타낼 가능성을 배제할 수 없는 환자들이 피미코티닙의 사용대상이다.

특히 NMPA는 ‘신속심사’를 거쳐 세계 최초로 피미코티닙의 발매를 허가한 것이다.

집락형성 촉진인자-1 수용체(CSF-1R) 저해제의 일종인 피미코티닙은 중국 제약기업 아비스코 테라퓨틱스社(Abbisko Therapeutics‧上海和譽生物醫葯)에 의해 개발됐다.

또한 피미코티닙은 중국에서 힘줄 윤활막 거대세포종에 대응하기 위한 ‘화학약물 1급’(Chemical Drug Class 1) 치료제로 처음 발매를 승인받았다.

머크社의 벨렌 가리호 이사 겸 헬스케어 사업부문 대표는 “각종 희귀종양을 앓고 있는 환자들의 삶을 개선하기 위해 우리가 지속적으로 사세를 집중해 오고 있다”면서 “이번에 피미코티닙이 세계 최초로 허가를 취득한 것은 단적인 예라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

가리호 대표는 뒤이어 “이번 승인이 희귀종양 분야에서 우리가 구축한 리더십을 한층 더 강화하는 동시에 환자들에게는 치료과정에 변화를 가능케 해 줄 기회를 제공하고, 일상생활에 영향을 미치는 증상들을 완화하는 데 도움을 주는 등 괄목할 만한 진전이 이루어졌음을 의미한다”며 “이제 우리는 중국에서 피미코티닙이 환자들에게 빠른 시일 내에 공급되어 사용될 수 있도록 협력해 나갈 것”이라고 다짐했다.

기타 세계 각국에서 피미코티닙의 허가신청서 제출이 이루어질 수 있도록 하고자 지속적인 노력을 기울여 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

힘줄 윤활막 거대세포종은 드물게 발생하는 가운데 관절 부위에서 국소적으로 공격적인 형태를 띄면서 나타나는 종양의 일종으로 알려져 있다.

종양이 나타난 관절 부위에서 진행성 부종, 경직 및 이동성 감소 등의 영향을 미치는 데다 일상적인 활동과 삶의 질에 심대한 여파를 수반하게 된다는 것이 전문가들의 설명이다.

치료하지 않은 채 방치하거나 종양이 재발했을 경우 힘줄 윤활막 거대세포종은 뼈, 관절 및 주위 조직들에 불가역적인 손상을 미칠 수 있는 것으로 지적되고 있다.

또한 힘줄 윤활막 거대세포종은 색소 융모 결절성 활액막염(PVNS) 등 몇가지 다른 명칭으로도 알려져 왔다.

NMPA는 글로벌 임상 3상 ‘MANEUVER 시험’에서 도출된 결과를 근거로 피미코티닙의 발매를 승인한 것이다.

이 시험에서 피미코티닙은 힘줄 윤활막 거대세포종을 치료하기 위한 전신요법제를 사용하면서 ‘고형암 반응평가 기준’(RECIST v1.1) 지표를 적용해 평가한 결과 가장 높은 객관적 반응률(ORR)을 내보였을 뿐 아니라 임상결과의 유의미한 개선이 입증됐다.

25주차에 플라시보 대조그룹과 비교평가했을 때 피미코티닙을 사용해 치료를 진행한 피험자 그룹은 맹검사외심사위원회(BIRC)가 ‘고형암 반응평가 기준’ 지표를 적용해 평가했을 때 일차적 시험목표로 정해진 객관적 반응률이 통계적으로 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증되었던 것이다.

이와 함께 피미코티닙을 사용해 치료를 진행한 피험자 그룹은 이차적 시험목표 충족 유무를 평가하기 위해 ‘PROMIS-PF’ 지표를 적용했을 때 환자들의 일상생활, 운동성 개선 및 신체기능 등과 관련해서 임상적으로 유의미한 데다 통계적으로 괄목할 만한 개선이 입증됐다.

마찬가지로 가장 심한 경직 증상과 가장 심한 통증이 완화된 것으로 분석됐다.

이 같은 시험결과는 지난 5월 30일부터 6월 3일까지 미국 일리노이州 시카고에서 개최되었던 제 61차 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 학술회의에서 발표됐다.

장기간에 걸쳐 시험을 진행한 후 도출된 결과의 경우 지난 10월 17~21일 독일 베를린에서 개최되었던 유럽 임상종양학회(ESMO) 학술회의에서 발표됐다.

발표내용에 따르면 평균 14.3개월에 걸친 추적조사를 진행하고 ‘고형암 반응평가 기준’ 지표를 적용해 객관적 반응률을 평가했을 때 시험 착수시점부터 피미코티닙을 사용해 치료를 진행한 피험자 그룹에서 76.2%에 달했을 정도로 괄목할 만한 성과가 관찰됐다.

베이징 적수담의원(積水潭醫院) 부속 골‧연조직 종양 진단‧연구중심의 니우 샤오후이 소장은 “중국에서 다수의 힘줄 윤활막 거대세포종 환자들이 수술 이외에 허가받은 치료대안을 찾기 어려운 관계로 오랜 기간 동안 힘든 치료여정을 이어왔다”면서 “이 같은 현실은 종양이 재발했거나 절제수술이 부적합한 환자들의 니즈에 부응하지 못했다는 의미”라고 지적했다.

글로벌 임상 3상 ‘MANEUVER 시험’에서 확보된 결과를 근거로 이번에 피미코티닙이 허가를 취득함에 따라 중국 내 의료인들이 이제 곧 효과적인 데다 양호한 내약성이 확보된 전신요법제 치료대안을 환자들에게 처방하면서 절실하게 요망되어 왔던 진전을 견인할 수 있게 됐다고 덧붙이기도 했다.

‘MANEUVER 시험’에서 피미코티닙은 양호한 내약성을 나타낸 가운데 담즙정체성 간독성 또는 모발/피부 저색소침착 등이 수반된 증거는 산출되지 않았다.

피험자 무작위 분류, 이중맹검법 방식의 치료가 진행된 기간 동안 약물사용의 중단으로 이어진 약물치료 관련 부작용은 피미코티닙을 사용한 피험자 그룹에서 1명(1.6%) 보고됐다.

용량감소로 이어진 약물치료 관련 부작용의 경우 피미코티닙을 사용한 피험자 그룹의 7.9%(5명)에서 보고됐다.