사노피, 美 정밀의학 전문 제약사 91억弗 인수

‘아이바키트’ 등 보유 블루프린트 메디슨스와 합의

 

사노피社가 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 정밀의학 치료제 전문 제약기업 블루프린트 메디슨스 코퍼레이션社(Blueprint Medicines Corporation)를 인수키로 합의했다고 2일 공표했다.

블루프린트 메디슨스는 희귀 면역계 질환의 일종인 전신성 비만세포증(SM)과 기타 KIT 유전자 변이 관련종양 등의 분야에 특화된 전문 제약기업이다.

사노피가 인수할 대상 가운데는 위장관 기질종양(GIST) 및 전신성 비만세포증 치료제로 미국과 유럽에서 허가를 취득한 ‘아이바키트’(Ayvakit: 아바프리티닙)와 기타 유망한 진행기‧초기 면역계 질환 파이프라인이 포함되어 있다.

게다가 블루프린트 메디슨스는 알러지 전문의. 피부과의사, 면역계 질환 전문의 등에게 탄탄한 존재감을 인정받아 왔던 제약사여서 성장을 거듭해 온 사노피의 면역계 질환 파이프라인에도 힘을 보탤 수 있을 것으로 보인다.

사노피가 인수할 ‘아이바키트’는 진행성‧지연성(遲延性) 전신성 비만세포증(ISM) 치료제로는 유일하게 허가를 취득한 제품이다.

전신성 비만세포증은 희귀 면역계 질환의 일종으로 비정상적인 비만세포들이 골수, 피부, 위장관 및 기타 각종 장기(臟器)들에 축적되어 활성화되는 특징을 나타내는 것으로 알려져 있다.

사노피가 인수할 대상에는 이와 함께 차세대 전신성 비만세포증 치료제 후보물질 엘레네스티닙(elenestinib)과 고도선택적 경구용 정상형(wild-type) KIT 저해제 ‘BLU-808’이 포함되어 있다.

‘BLU-808’은 다양한 면역계 질환들을 치료할 수 있을 것으로 기대를 모으고 있다.

양사간 합의에 따라 사노피는 블루프린트 메디슨스 측 주주들에게 한 주당 현금 129.0달러, 총 91억 달러 상당에 달하는 금액을 지급키로 했다.

블루프린트 메디슨스 측 주주들은 이와 함께 양도 불가 조건부 가격청구권(CVR) 1매를 지급받게 된다.

조건부 가격청구권은 ‘BLU-808’이 차후 임상개발 측면에서 성과에 도달했을 때 한 주당 2달러, 허가를 취득했을 때 한 주당 4달러를 지급받는 내용이 골자를 이루고 있다.

조건부 가격청구권을 포함해 모든 조건이 이행될 경우 블루프린트 메디슨스를 인수하기 위해 사노피가 지불할 전체 금액은 약 95억 달러에 달할 수 있을 전망이다.

사노피社의 폴 허드슨 회장은 “블루프린트 메디슨스를 인수키로 합의한 것이 우리의 희귀‧면역계 질환 포트폴리오가 전략적인 측면에서 진일보하게 되었음을 의미한다”면서 “블루프린트 메디슨스 인수가 우리의 파이프라인을 향상시켜 줄 뿐 아니라 글로벌 면역계 질환 선도 제약사로 전환하기 위한 우리의 행보를 한층 더 가속화시켜 줄 수 있을 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

블루프린트 메디슨스를 인수키로 합의한 것은 아울러 사노피의 기존 치료제 영역들을 강화하고, 차별화된 치료제들을 환자들에게 공급할 수 있게 되고, 주주들에게 투자수익을 되돌려 주기 위한 우리의 전략적 의도에도 부합되는 성과라 할 수 있을 것이라고 허드슨 회장은 설명했다.

최근 우리의 관심분야 초기단계 치료제 후보물질들을 인수한 것과 관련해서도 보완적인 의미를 부여할 수 있을 것이라고 덧붙였다.

이밖에도 허드슨 회장은 블루프린트 메디슨스 측 인력의 고용을 승계하고, 이들과 함께 과학의 기적(miracles of science)을 탐색해 나갈 것이라고 언급했다.

블루프린트 메디슨스 코퍼레이션社의 케이트 해빌런드 대표는 “블루프린트 메디슨스가 설립 이래 과학적인 혁신과 탁월한 경영의 교차점에서 전력을 기울여 왔고, 지금까지 우리가 이룩하고 환자들에게 제공한 의료상의 혁신에 커다란 자부심을 갖고 있다”고 말했다.

해빌런드 대표는 뒤이어 “우리가 보유한 비만세포에 대한 생명공학적 이해를 중요한 치료제 포트폴리오로 전환하는 데 성과를 거두어 왔다”며 전신성 비만세포증의 근본적인 원인에 대응하는 최초이자 유일한 치료제로 허가를 취득한 ‘아이바키트’를 예시했다.

이번 합의에 힘입어 희귀질환과 면역계 질환 분야에서 리더십을 보유한 사노피 측과 함께 새로운 장(章)을 열어 나가게 된 것이라고 해빌런드 대표는 설명했다.

사노피야말로 삶에 변화를 가능케 해 줄 치료제들을 선보이고자 하는 소임을 우리와 공유한 가운데 의료상의 도전요인들을 해소하는 능력을 검증받은 제약사라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

비만세포는 면역반응에서 중요한 역할을 하는 것으로 알려져 있다.

피부, 폐 및 위장관 등 외부환경과 직면하는 조직 내부에 존재한다는 것이 전문가들의 설명이다.

비만세포들이 활성화되면 히스타민과 단백질 분해효소 등과 같은 친 염증성 분자물질들의 방출로 이어지게 된다.

전신성 비만세포증은 희귀 면역계 질환의 일종으로 다양한 체내 장기(臟器)들에 걸쳐 파괴적이고 다양한 증상들을 수반할 수 있는 데다 환자들의 삶의 질에 크게 영향을 미치게 되는 것으로 알려져 있다.

전신성 비만세포증 환자들에게 수반되는 증상들을 보면 아나필락시스, 골 질환, 위장관계 장애 및 피부병변 등을 꼽아볼 수 있다.

지연성 전신성 비만세포증이 전신성 비만세포증의 대부분을 점유하는 것으로 알려져 있다.

‘아이바키트’는 지난해 4억7,900만 달러의 매출액을 올린 데 이어 올해 1/4분기에 1억5,000만 달러에 육박하는 실적을 기록했다.

지난해 1/4분기 이래 60% 이상의 매출성장을 지속해 오고 있다는 점이 눈에 띈다.

경구용 선택적 활성 KIT 유전자 및 PDGFRA 변이 인산화효소 저해제의 일종이다.

KIT 및 PDGFRA 유전자에 변이가 나타나면 단백질 인산화효소들의 활성이 증가하게 되는데, ‘아이바키트’는 이들 단백질과 결합해 활성을 저해하는 기전의 치료제이다.

엘레네스티닙은 차세대 경구용 고도 선택적 KIT D816V 저해제의 일종이다.

현재 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 설계된 임상 2/3상 ‘HARBOR 시험’이 진행 중이다.

이 시험은 지연성 전신성 비만세포증과 무증상 전신성 비만세포증 환자들을 대상으로 엘레네스티닙과 증상 기반 치료제 병용요법의 효능과 안전성을 평가하기 위해 설계됐다.

‘BLU-808’은 경구용 고도 선택적 정상형 KIT 저해제의 일종으로 블루프린트 메디슨스 측이 비만세포 분야에서 보유한 전문성을 이용해 개발됐다.

정상형 KIT는 비만세포 활성에서 중추적인 역할을 하면서 다양한 염증성 질환들과 관련이 있는 것으로 알려져 있다.