QT 간격 연장 증후군 치료제 FDA ‘희귀의약품’

加 스라이브 테라퓨틱스 개발 중 후보물질 ‘LQT-1213’

QT 간격이 연장된다는 것은 심장박동이 불규칙해지면서 부정맥 또는 심근경색 증상이 나타날 위험성이 상승하게 됨을 의미하는 개념이다.

비정상적으로 길거나 짧은 QT 간격은 비정상적인 심장박동 및 갑작스런 심인성 사망으로 이어질 위험성의 증가와 밀접한 관련이 있는 것으로 알려져 있다.

이와 관련, QT 간격 연장 증후군(LQTS) 치료제 후보물질이 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정되어 관심을 모으고 있다.

캐나다 퀘벡州 몬트리올에 소재한 희귀 심혈관계 질환 치료제 개발 전문 생명공학기업 스라이브 테라퓨틱스社(Thryv Therapeutics)는 자사가 개발을 진행 중인 ‘LQT-1213’이 FDA로부터 ‘희귀의약품’으로 지정받았다고 1일 공표했다.

‘LQT-1213’은 새로운 동종계열 최초 혈청 글루코코르티코이드 조절 인산화효소 1(SGK1) 저해제의 일종으로 선천성 QT 간격 연장 증후군을 적응증으로 하는 치료제로 개발이 진행 중이다.

스라이브 테라퓨틱스는 QT 간격 연장 증후군 뿐 아니라 심방세동, 심부전 등 다양한 부정맥 질환들과 연관된 심대사계 스트레스를 치료하기 위한 용도로 SGK1 저해제들의 개발을 진행해 오고 있다.

FDA는 미국 내 환자 수가 20만명 이하로 나타나는 질환들을 표적삼아 개발이 진행 중인 신약후보물질 또는 생물학적 제제 후보물질들을 대상으로 엄격한 심사를 거쳐 제한적으로 ‘희귀의약품’ 지위를 부여하고 있다.

‘희귀의약품’으로 지정되면 임상시험 비용에 대한 세금공제, FDA의 일부 등록 수수료 면제, 허가 취득 후 최대 7년에 걸친 독점발매권 부여 등 여러모로 혜택을 기대할 수 있게 된다.

스라이브 테라퓨틱스社의 데브라 오딩크 대표는 “QT 간격 연장 증후군 환자들을 충원해 진행 중인 ‘Wave 1 시험’에서 긍정적인 자료가 도출되고 있는 점 등을 근거로 FDA가 ‘LQT-1213’에 ‘희귀의약품’ 지위를 부여한 것을 환영해 마지 않는다”면서 “QT 간격 연장 증후군 환자들을 대상으로 한 임상시험이 충분하게 진행되어야 할 필요가 있을 것”이라고 말했다.

또한 FDA의 허가를 취득한 치료제가 발매되면 생명을 위협할 수 있는 이 유전성 질환과 싸우는 환자들에게 도움이 될 수 있을 것이라고 지적했다.

오딩크 대표는 “현재까지 FDA의 허가를 취득한 QT 간격 연장 증후군 치료제가 부재한 형편”이라며 “이번에 ‘희귀의약품’ 지위를 부여받은 것은 ‘LQT-1213’이 이처럼 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있을 뿐 아니라 우리 스라이브 테라퓨틱스에도 갖가지 인센티브가 주어질 수 있을 것임을 의미하는 것”이라고 강조했다.

예를 들면 선천성 QT 간격 연장 증후군 환자들을 충원한 가운데 전향적으로 설계된 효능 평가 본임상 시험을 효율적으로 진행하기 위한 스라이브 테라퓨틱스의 노력이 가속화할 수 있게 될 것이라는 설명이다.

스라이브 테라퓨틱스는 앞으로도 변함없이 치료대안 선택의 폭이 제한적인 희귀질환을 앓고 있는 소아‧성인 환자들을 위한 혁신적인 치료제를 선보이고자 사세를 집중해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

한편 스라이브 테라퓨틱스 측은 FDA가 요구해 옴에 따라 선천성 QT 간격 연장 증후군 환자들을 대상으로 진행 중인 ‘Wave 1 시험’에서 확보된 자료를 FDA 산하 희귀의약품국에 제출한 바 있다.

스라이브 테라퓨틱스 측은 이처럼 임상시험 자료를 제출한 직후 ‘희귀의약품’ 대상 선정을 통보받았다.