바이오젠 본태성 진전(수전증) 신약개발 “흔들”

‘SAGE-324’ 임상 2상 결과 기대 未충족..시험중단

바이오젠社 및 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 중추신경계 장애 치료제 개발 전문 제약기업 세이지 테라퓨틱스社(Sage Therapeutics)가 본태성 진전(震顫: 떨림, 또는 수전증) 경구용 치료제로 개발을 진행 중인 ‘SAGE-324’(BIIB124)의 임상 2상 ‘KINETIC 2 시험’에서 도출된 주요한 결과를 24일 공개했다.

‘KINETIC 2 시험’에서 일차적 시험목표 충족 유무를 평가하기 위해 ‘본태성 진전 등급 평가지표’(TETRAS) 효능 하위지표(PS) 4개 항목(上肢) 총점을 적용해 착수시점과 91일차의 변화도에 관한 용량-반응 상관성을 분석한 결과 통계적으로 괄목할 만하게 입증되지 못했다는 것.

마찬가지로 TETRAS PS 4개 항목 총점 또는 TETRAS 일상생활 활동(ADL) 총점 지표를 적용해 착수시점과 91일차의 변화도를 평가한 결과 ‘SAGE-324’의 어떤 용량에서도 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 통계적으로 괄목할 만한 격차가 입증되지 못했다고 양사는 설명했다.

양사는 이 같은 결과를 근거로 현재 진행 중이었던 ‘SAGE-324’의 본태성 진전 관련 개방표지 안전성 시험을 중단키로 결정했다.

이와 함께 ‘SAGE-324’가 본태성 진전에 나타내는 효과를 평가하기 위한 후속 임상개발 계획을 수립하지 않기로 했다.

양사는 잠재적 다른 적응증들을 포함해 차후 진행할 수순에 대한 평가를 진행 중이다.

세이지 테라퓨틱스社의 로라 골트 최고 의학책임자는 “지난 50여년 동안 본태성 진전 증상을 약물치료와 관련해서 별다른 혁신이 이루어지지 못했다”면서 “이처럼 파괴적인 증상을 나타내는 환자들은 새로운 치료대안을 절실히 필요로 하고 있는 형편”이라고 말했다.

이 때문에 우리는 ‘KINETIC 2 시험’에서 본태성 진전과 관련해 ‘SAGE-324’의 후속개발을 뒷받침할 만한 결과가 도출되지 못한 것을 유감스럽게 받아들인다고 골트 최고 의학책임자는 설명했다.

하지만 세이지 테라퓨틱스는 각종 뇌 건강 질환을 앓고 있는 환자들을 위한 신약개발을 진행하기 위해 지금까지와 마찬가지로 변함없이 사세를 집중해 나갈 것이라고 덧붙였다.

바이오젠社의 캐서린 도슨 치료제 개발 부문 대표는 “이처럼 중요한 연구가 가능할 수 있도록 힘을 보탠 피험자들과 연구자들에게 감사의 뜻을 표하고 싶다”면서 “실망스런 결과를 공유하게 됐지만, 시험에서 확보한 결과가 이처럼 파괴적인 증상에 대한 집약적인 이해도를 높이는 데 보탬이 될 것이라는 게 우리의 믿음”이라고 말했다.

미래의 연구‧개발과 치료방법을 모색할 때 유용한 정보로 도움이 될 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

한편 ‘KINETIC 2 시험’은 상지(上肢) 떨림 증상에 다양한 용량의 ‘SAGE-324’가 미치는 효과를 평가하기 위한 용량-반응 상관성 평가시험으로 설계됐다.

‘SAGE-324’의 안전성과 내약성을 평가하는 내용 또한 시험 설계案에 포함되어 있었다.

시험에는 총 147명의 피험자들이 참여해 무작위 분류를 거쳐 ‘SAGE-324’ 15mg, 30mg 및 60mg 또는 플라시보를 3개월 동안 복용했다.

이 시험에서 가장 빈도높게 수반된 약물치료 관련 부작용을 보면 졸림, 현훈, 피로, 안 좋은 느낌(feeling abnormal), 두통 및 균형장애 등이 보고됐다.

중증도 측면에서 보면 대부분이 경도 또는 중등도에 그친 것으로 나타났다.