건활막 거대세포종양(TGCT) 신약 EU 심사개시

디사이퍼라 파마 집락촉진인자 1 수용체 빔셀티닙

일본 제약기업 오노 파마슈티컬社(小野藥品)는 집락촉진인자 1 수용체(CSF1R) 빔셀티닙(vimseltinib)의 허가신청서가 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 접수되어 본격적인 심사절차가 개시될 수 있게 됐다고 18일 공표했다.

빔셀티닙은 오노 파마슈티컬社가 지분 100%를 보유한 미국 매사추세츠州 월덤 소재 전문 제약기업 디사이퍼라 파마슈티컬스社(Deciphera Pharmaceuticals)에 의해 개발이 진행 중인 건활막 거대세포종양(TGCT: 또는 힘줄 윤활막 거대세포종양) 치료제이다.

빔셀티닙에 대한 심사는 EU 27개 전체 회원국과 아이슬란드, 리히텐슈타인 및 노르웨이 등에서 일제히 적용되는 일괄(centralized) 심사절차에 따라 개시된다.

앞서 EMA는 지난 2019년 12월 빔셀티닙을 건활막 거대세포종양 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정한 바 있다.

만성적으로 파괴적인 영향을 미치는 희귀질환의 일종으로 알려져 있는 건활막 거대세포종양은 주로 무릎, 고관절 및 발목관절의 윤활막과 건초(腱鞘), 윤활주머니막 등에 영향을 미친다는 것이 전문가들의 설명이다.

건활막 거대세포종양이 나타나면 관절의 기능이 상실될 수 있는 데다 통증, 경직, 동작제한 등이 수반될 수 있는 것으로 알려져 있다.

디사이퍼라 파마슈티컬스社의 스티브 호어터 대표는 “본임상 3상 ‘MOTION 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 EU에서 심사절차가 개시될 수 있게 된 것을 환영해 마지 않는다”면서 “이로써 우리는 효과적이면서 내약성이 확보된 치료대안을 절실히 필요로 하는 건활막 거대세포종양 환자들에게 빔셀티닙을 선보이고자 하는 우리의 소임을 다하는 데 한 걸음 더 성큼 다가서게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

본임상 3상 ‘MOTION 시험’은 건활막 거대세포종양 환자들을 대상으로 빔셀티닙 또는 플라시보를 복용토록 하면서 효능과 안전성을 평가한 시험례이다.

이 시험에서 확보된 결과는 빔셀티닙의 허가신청서를 제출할 때 근거자료로 제출됐다.

‘MOTION 시험’은 앞서 항-집락촉진인자 1/집락촉진인자 1 수용체 치료제를 사용한 전력이 없고 수술이 적합하지 않은 환자들을 충원한 가운데 진행됐다.

시험에서 빔셀티닙을 복용한 피험자 그룹은 25주차에 고형압 버전 1.1 반응평가기준에 따라 맹검사외방사선학심사(BIRR)에 의한 평가를 진행했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 객관적 반응률의 우위가 입증됐다.

이와 함께 빔셀티닙을 복용한 피험자 그룹은 핵심적인 전체 이차적 시험목표를 적용해 평가했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 개선이 입증됐다.

빔셀티닙의 안전성 프로필을 보면 관리 가능한 것으로 나타났고, ‘MOTION 시험’에서 확보된 안전성 자료는 앞서 임상 1/2상 시험에서 도출되어 공개되었던 자료와 궤를 같이했다.

‘MOTION 시험’의 자료는 지난 5월 31일~6월 4일 미국 일리노이州 시카고에서 개최되었던 미국 임상종양학회(ASCO) 2024년 연례 학술회의 석상에서 발표됐다.