로슈 ‘에브리스디’ 5년 치료 앉고, 서고, 걷고..

척수성 근위축증 환자群 장기연장 시험 결과 공개

로슈社는 자사의 척수성 근위축증(SMA) 치료제 ‘에브리스디’(Evrysdi: 리스디플람)와 관련, 본임상 ‘FIREFISH 시험’의 개방표지 연장시험에서 도출된 결과를 7일 공개했다.

1형 척수성 근위축증 소아환자들을 대상으로 ‘에브리스디’의 지속적인 효능과 안전성 프로필을 확인한 새로운 5년 추적조사 자료가 그것이다.

공개된 자료를 보면 5년의 시험기간이 종료된 시점에서 ‘에브리스디’를 사용해 치료를 진행한 환자들의 91%가 생존한 것으로 나타난 가운데 81%가 영구적 인공호흡을 필요로 하지 않았던 것으로 집계됐다.

이와 함께 대다수가 도움을 받지 않고도 최소한 30초 동안 앉아있을 수 있었던 것으로 나타났다.

또한 7명의 소아환자들이 도움을 받지 않고 서 있을 수 있었던 것으로 나타났고, 3명은 도움을 받으면 서 있을 수 있었던 것으로 조사됐다.

4명은 도움을 필요로 하지 않고 걸을 수 있었고, 6명은 도움을 받으면서 걸을 수 있었던 것으로 나타났다.

이 같은 내용은 질환조절제를 사용하지 않고 자연사(natural history) 연구를 진행한 결과를 봤을 때 1형 척수성 근위축증을 앓는 소아환자들이 이 같은 성과에 도달하지 못한 것으로 나타난 데다 2세 무렵에 사망하는 것이 통례임을 상기할 때 매우 주목할 만한 내용이다.

새로운 자료는 5~7일 미국 텍사스州 오스틴에서 개최된 척수성 근위축증 연구‧임상관리 학술회의 석상에서 발표됐다.

영국 런던 유니버시티 칼리지 런던의 지오바니 바라넬로 교수는 “장기 연장시험에서 도출된 자료를 보면 1형 척수성 근위축증을 앓는 소아환자들에게서 ‘에브리스디’의 지속적인 유익성에 한층 더 무게를 싣게 하는 것”이라면서 “5년 동안 ‘에브리스디’를 사용해 치료를 진행한 소아환자들의 경우 앉고, 서고, 걸을 수 있는 능력이 유지되거나 향상되었던 것으로 나타났다”고 강조했다.

이렇듯 앉고, 서고, 걷는 일은 성장하고 일상생활을 영위할 때 매우 중요한 기술이라고 지적한 바라넬로 교수는 뒤이어 “시험에서 압도적인 다수가 경관(頸管) 튜브를 사용하지 않은 가운데 삼키고 먹을 수 있는 능력을 유지했다”고 강조했다.

운동기능 능력의 경우 ‘베일리 영‧유아 운동발달 검사 제 3판’(BSID-Ⅲ)과 ‘해머스미스 영‧유아 신경검사 2(HINE-2) 지표를 적용해 평가한 결과를 보면 ‘에브리스디’를 복용한 환자그룹에서 계속 유지되었던 것으로 나타났다.

‘RIREFISH 시험’의 결과를 보면 ‘에브리스디’를 복용한 소아환자들 가운데 대부분이 영양을 섭취하고 음식물을 삼킬 수 있는 능력을 유지했다.

5년 개방표지 연장시험 결과를 보면 96%가 경관튜브를 필요로 하지 않은 가운데 삼키는 능력을 유지했고, 80%가 영양을 섭취할 수 있었던 것으로 나타났을 정도.

로슈社의 레비 개러웨이 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 담당대표는 “이번에 공개된 내용이 ‘FIREFISH 시험’의 최종결과”라면서 “이 자료를 보면 척수성 근위축증을 앓는 소아환자들의 삶을 개선하기 위해 중요한 치료대안으로 ‘에브리스디’이 나타내는 효과에 대해 풍부한 자료를 제공해 준다”고 말했다.

시험에서 치료를 중단하거나 시험을 취소하도록 이끈 약물치료 관련 부작용은 보고되지 않았다.

전체적인 부작용 발생률을 보면 1년차와 5년차 사이에서 66% 감소한 것으로 나타났다.

가장 빈도높게 보고된 부작용들로는 상기도 감염증(64%), 발열(64%) 및 폐렴(50%) 등이 보고됐다.

5년의 치료기간 동안 입원률이 눈에 띄게 감소한 것으로 나타난 가운데 소아환자들의 22%가 ‘에브리스디’를 사용해 치료를 개시한 이래 입원을 전혀 필요로 하지 않았던 것으로 나타났다.

‘에브리스디’는 유이한 경구용 비 침습성 저분자 물질 척수성 근위축증 치료제이다.

중추신경계와 말초조직으로 약물이 전달되는 기전의 치료제이다.