세포ㆍ유전자 치료제, 기회는 위기의 다른 이름?

美, 최근 10년 14개 허가ㆍ694개 개발 중..규제ㆍ비용 걸림돌

세포‧유전자 치료제들(CGTs)이 적은 투여횟수로도 장기간에 걸친 만성질환 관리를 대체할 수 있을 것으로 기대됨에 따라 환자들 뿐 아니라 의료계에도 기회를 제공해 줄 수 있을 것이라는 전망에 무게를 싣게 하고 있다.

하지만 세포‧유전자 치료제들은 아직까지 높은 규제장벽과 비용부담이 활발한 사용을 어렵게 하는 도전요인으로 작용할 수 있다는 지적으로부터 자유롭지 못한 형편이다.

이와 관련, 영국 런던에 소재한 비즈니스 정보 서비스업체 글로벌데이터社가 5일 공개한 ‘드럭 데이터베이스’ 분석결과에 따르면 지난 10년 동안 총 14개의 세포‧유전자 치료제들이 미국에서 다양한 치료제 영역에 걸쳐 허가를 취득한 것으로 나타났다.

특히 이들 가운데 70% 이상이 지난 2019년부터 2023년에 이르는 최근 5년 이내의 기간 동안 발매를 허가받은 것으로 나타났다.

여기서 한 걸음 더 나아가 글로벌데이터는 훨씬 많은 수의 세포‧유전자 치료제들이 앞으로 허가를 취득할 수 있을 것으로 보인다고 전망했다.

2024년 2월 현재 미국에서 다양한 치료제 영역에 걸쳐 개발이 진행 중인 세포‧유전자 치료제들이 694개에 달하기 때문이라는 것이다.

글로벌데이터社의 스라바니 메칼라 애널리스트는 “세포‧유전자 치료제들의 개발이 발빠르게 진행되고 있다”면서 “694개 자산들의 개발이 진행 중인 가운데 이 중 48개(아래 도포 참조)는 후기단계의 개발이 진행 중”이라고 말했다.

메칼라 애널리스트는 또 “지금까지 세포‧유전자 치료제들은 희귀질환 치료를 위한 솔루션이라는 측면에서 주목받아 왔지만, 현재는 심혈관계 질환에서부터 중추신경계 증상들에 이르기까지 다양한 치료제 영역에서 탐색이 진행 중”이라고 강조했다.

그런데 이처럼 탄탄한 파이프라인이 구축되어 있음에도 불구, 세포‧유전자 치료제들은 임상시험 진행상의 난관과 규제장벽, 가성비 등의 요인들로 인한 도전에 직면해 있다는 점 또한 엄연한 현실이라고 메칼라 애널리스트는 언급했다.

메칼라 애널리스트에 따르면 세포‧유전자 치료제들은 임상시험 단계에서 환자 접근성과 피험자 충원에 걸림돌이 산적해 있는 것으로 나타났다.

일부 희귀질환들의 희소성과 함께 세포‧유전자 치료제들은 최후의 수단(last-resort)이라는 인식이 원활한 피험자 충원에 걸림돌로 작용하고 있다는 의미이다.

여기에 규제의 틀 또한 세포‧유전자 치료제 분야의 기상도를 맑은 듯 흐리게 보이도록 하고 있다고 메칼라 애널리스트는 꼬집었다.

이와 함께 높은 제조비용(특히 유전자 치료제), 가성비 이슈, 의료보호(Medicaid) 시스템상의 접근성 제한 등이 걸림돌로 작용할 가능성을 배제할 수 없게 하는 요인들이라고 덧붙였다.

메칼라 애널리스트는 “산적한 도전요인들에도 불구하고 세포‧유전자 치료제들이 맞춤(personalized) 치료제로 혁신을 불러 일으킬 잠재력을 내포하고 있다”면서 “각종 난치성 질환들에 대응할 수 있게 해 줄 것이라는 희망을 안겨주고 있는 데다 기존 치료제들에 대한 의존도 또한 낮춰줄 수 있을 것”이라고 언급했다.

환자 치료결과의 향상과 의료비 감소 등 장기적인 유익성 측면에서도 기대를 갖게 하고 있다면서 세포‧유전자 치료제들이 척수손상이나 신경퇴행성 질환 분야에서 획기적인(breakthrough) 치료대안으로 각광받을 수 있을 것이라고 메칼라 애널리스트는 결론지었다.

 ▊ 美, 분야별 후기단계 개발 진행 세포‧유전자 치료제

치료영역	파이프라인 수
암	7
대사계 장애	7
중추신경계 장애	6
안과질환	6
감염성 질환	4
유전성 장애	3
심혈관계 질환	3
혈액질환	3
면역성 질환	2
피부질환	2
근골격계 질환	2
위장관계 질환	1
생식비뇨기계 질환	1
호흡기계 질환	1