항암제 ‘가브레토’ 美 시장 전권..리젤 파마 인수

중국外 글로벌 전권 보유 블루프린트 메디슨스와 합의

미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 혈액질환, 암 및 희귀 면역질환 치료용 저분자 약물 발굴‧개발 특화 생명공학기업 리젤 파마슈티컬스社(Rigel Pharmaceuticals)는 항암제 ‘가브레토’(Gavreto: 프랄세티닙)의 미국시장 전권을 블루프린트 메디슨스 코퍼레이션社(Blueprint Medicines)로부터 인수키로 최종합의했다고 22일 공표했다.

매사추세츠州 캠브리지에 소재한 블루프린트 메디슨스 코퍼레이션社는 지난해 2월 로슈社로부터 중국시장을 제외한 글로벌 마켓에서 ‘가브레토’의 발매‧개발 전권을 인계받았던 전문 제약기업이다.

‘가브레토’는 1일 1회 경구용 저분자 정상형(wild-type) 형질전환 중 재배열(RET: rearranged during transfection) 및 발암성 RET 융합 인산화효소 저해제의 일종이다.

성인 전이성 RET 융합 양성 비소세포 폐암 환자 치료제로 FDA의 허가를 취득해 사용되어 왔다.

리젤 파마슈티컬스社의 라울 로드리게즈 대표는 “비소세포 폐암이 미국에서 가장 빈도높게 발생하고 있는 유형의 폐암으로 자리매김되어 있는 가운데 이 중 RET 융합이 전체 환자들의 1~2% 정도에서 나타나고 있다”면서 “RET 융합 양성 비소세포 폐암 환자들에게서 지속적인 반응이 입증된 데다 안전성 프로필이 확립되어 있는 표적 치료대안의 하나가 ‘가브레토’라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

이에 따라 ‘가브레토’의 미국시장 전권을 인수한 것은 우리가 발매 중인 제품 포트폴리오에서 주목하지 않을 수 없는 추가사례의 하나라 할 수 있을 것이라고 로드리게즈 대표는 설명했다.

그는 뒤이어 “기존의 영업‧의학업무 인프라 및 전문성을 이용하면서 우리의 혈액질환 및 항암제 사업부문을 확대하기 위한 전략을 지속적으로 이행하고 있는 만큼 이번 계약이 대단히 고무적”이라며 “우리의 포트폴리오에서 3번째 발매제품으로 이름을 올릴 ‘가브레토’가 회사의 성장을 뒷받침하는 가운데 리젤 파마슈티컬스는 앞으로도 차별화된 치료제들을 환자들에게 공급하는 데 사세를 집중할 것”이라고 다짐했다.

데이브 산토스 최고 영업책임자는 “우리가 시장에 발매하는 기허가 RET 저해제 2개 가운데 하나가 ‘가브레토’라 할 수 있을 것”이라면서 “우리는 ‘가브레토’를 효과적으로 공급망에 추가하고, 우리가 보유하고 있는 탄탄한 역량을 이용해 기존 환자들과 신규환자들이 이처럼 중요한 치료대안에 대한 접근성을 확보할 수 있도록 할 것이라는 믿음을 갖고 있다”고 말했다.

‘가브레토’가 추가됨에 따라 우리의 기존 제품 포트폴리오와 고도의 시너지 효과가 창출되고, 기존의 영업 인프라를 활용하면서 고형암 분야에서 우리의 존재감을 확대해 나갈 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.

‘가브레토’는 전신요법제를 필요로 하고, 방사성 요오드에 불응성을 나타내는 12세 이상의 소아 및 성인 진행성 또는 전이성 RET 융합 양성 갑상선암 환자 치료제로도 허가를 취득한 바 있다.

이 적응증은 총 반응률 및 반응지속기간에 근거를 두고 가속승인(accelerated approval)의 형태로 추가됐다.

가속승인을 취득함에 따라 승인 지위가 계속 유지될 수 있으려면 차후 확증시험에서 임상적 유익성을 확인하고 상세한 내용에 대한 기술이 이루어져야 한다.

이에 따라 확증시험 요건에 대해 FDA와 협의가 진행 중이다.

한편 이번에 합의를 도출함에 따라 블루프린트 메디슨스 코퍼레이션은 1,500만 달러를 지급받기로 했다.

이 중 1,000만 달러는 리젤 파마슈티컬스 측이 첫 번째 발매에 돌입한 시점에서 지급받게 된다.

나머지 500만 달러의 경우 계약성사 후 1주년 시점에서 일부 조건에 따라 지급받기로 했다.

이밖에도 블루프린트 메디슨스 코퍼레이션은 최대 9,750만 달러의 미래 영업 성과금과 최대 500만 달러의 미래 허가취득 성과금을 지급받을 수 있는 권한을 확보했다.

로열티의 경우 매출액 단계에 따라 10~30%선에서 수수하기로 했다.

‘가브레토’의 특허는 오는 2036년에서 2041년 기간 사이에 만료될 예정이다.

리젤 파마슈티컬스는 올해 3/4분기 중으로 ‘가브레토’ 인수와 관련한 후속절차들을 마무리지을 수 있을 것으로 예상했다.

한편 리젤 파마슈티컬스 측의 ‘가브레토’ 미국시장 전권 인수 소식은 로슈社가 블루프린트 메디슨스 코퍼레이션社와 ‘가브레토’ 관련 제휴를 중단한다고 공표한 같은 날 발표됐다.

로슈 그룹의 계열사인 제넨테크社는 리젤 파마슈티컬스社 및 블루프린트 메디슨스 코퍼레이션社와 함께 과도기 동안 ‘가브레토’의 접근성에 차질이 빚어지지 않도록 심혈을 기울일 예정이다.