사렙타 근이영양증 치료제 적응증 추가 심사개시

FDA, ‘엘레비디스’ 허가지위 격상 신청 건도 접수

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 정밀의학 기반 희귀질환 유전자 치료제 전문 제약기업 사렙타 테라퓨틱스社(Sarepta Therapeutics)는 자사의 뒤시엔느 근이영양증 치료제 ‘엘레비디스’(Elevidys: 델란디스트로진 목세파보벡-rokl)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 16일 공표했다.

신청서가 접수됨에 따라 FDA의 본격적인 심사가 개시될 적응증은 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 유전자 변이가 확인된 DMD 환자들을 치료하는 용도이다.

FDA는 이와 함께 ‘엘레비디스’의 허가지위를 가속승인(accelerated approval)에서 완전승인(traditional approval)으로 격상토록 해 달라는 요지의 신청 건 또한 접수했다고 사렙타 테라퓨틱스 측은 설명했다.

특히 이날 사렙타 테라퓨틱스 측은 FDA가 효능 확대(Efficacy Supplement) 적응증 추가 신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정함에 따라 오는 6월 21일까지 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 것으로 전망했다.

다만 FDA는 이 같은 내용의 적응증 추가 신청 건을 논의하기 위해 가까운 시일 내에 자문위원회 회의를 소집할 계획은 없다는 점을 확인했다.

사렙타 테라퓨틱스社의 덕 잉그램 대표는 “FDA가 ‘엘레비디스’의 연령 및 외래환자 제한이 배제될 수 있도록 해 달라는 요지의 적응증 추가 신청 건과 함께 허가지위를 가속승인에서 완전승인으로 전환해 달라는 내용의 신청 건 또한 접수해 준 것을 환영해 마지 않는다”고 말했다.

그는 뒤이어 “FDA가 적응증 추가 신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정하면서 오는 6월 21일을 결론 도출을 위한 목표일자로 정한 것을 대단히 기쁘게 받아들인다”며 “뒤시엔느 근이영양증 환자의 가족들에게 하루하루가 중요하다는 사실을 이해하고 있는 만큼 우리는 심사절차가 빠른 시일 내에 성공적으로 종료될 수 있도록 뒷받침하고자 FDA와 긴밀하게 협력해 나갈 것”이라고 다짐했다.

한편 사렙타 테라퓨틱스社는 환자들의 근육기능을 유지하고 보호할 수 있도록 하면서 뒤시엔느 근이영양증 커뮤니티의 미래를 개선하기 위해 지난 2019년 12월 로슈社와 제휴계약을 체결한 바 있다.

이에 따라 사렙타 테라퓨틱스 측은 미국시장에서 ‘엘레비디스’의 허가 신청절차와 상용화, 제조 부분을 맡기로 했다.

로슈 측의 경우 미국을 제외한 글로벌 마켓에서 ‘엘레비디’의 허가 신청절차와 공급을 총괄키로 합의한 바 있다.