FDA, 과다수면증 신약 후보물질 ‘희귀의약품’

희귀질환 신약개발 인센티브..4분기 임상 3상 결과 도출

미국 펜실베이니아州 필라델피아 인근도시 플리머스 미팅에 소재한 희귀 신경계 질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 하모니 바이오사이언스社(Harmony Biosciences)는 자사가 개발을 진행 중인 특발성 과다수면증 치료제 피톨리산트(pitolisant)가 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정됐다고 7일 공표했다.

‘희귀의약품’ 지정 프로그램은 각종 희귀질환 치료제로 개발이 진행 중인 유망한 신약 후보물질들을 대상으로 FDA가 부여하는 인센티브의 일종이다.

미국 내 특발성 과다수면증 환자 수는 약 80,000명에 이르는 것으로 알려져 있지만, 이 중 증상을 진단받은 환자들은 40,000명선에 불과할 것으로 추정되고 있다.

이 때문에 특발성 과다수면증은 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 것으로 사료되고 있다.

희귀 만성 신경계 질환의 일종인 특발성 과다수면증은 충분하거나 장시간 동안 수면을 취했음에도 불구하고 과도한 주간 졸림증이 수반되는 특성을 보이는 증상이다.

특발성 과다수면증 환자들은 수면에서 깨어나는 데 어려움이 따르는 ‘수면관성’과 머리 속이 안개처럼 뿌연 상태를 지칭하는 ‘브레인 포그’(brain fog) 등의 증상들을 나타낸다.

정확한 원인은 알려져 있지 않지만, 수면 및 각성 상태를 안정화시키는 데 관여하는 뇌내 부위의 변화와 관련이 있는 것으로 알려져 있다.

현재 하모니 바이오사이언스 측은 성인 특발성 과다수면증 환자들을 대상으로 피톨리산트의 효능과 안전성을 평가하기 위한 임상 3상 ‘INTUNE 시험’을 진행 중이다.

‘INTUNE 시험’은 이중맹검법, 플라시보 대조, 피험자 무작위 분류시험으로 진행되고 있다.

피험자 충원이 당초 예정보다 9개월 앞서 종료됨에 따라 이 시험의 주요한 결과들은 오는 4/4분기 중으로 도출될 수 있을 것이라 기대되고 있다.

하모니 바이오사이언스社의 쿠마르 부두르 최고 의학책임자는 “FDA가 ‘희귀의약품’ 지정을 결정함에 따라 피톨리산트가 성인 특발성 과다수면증 환자들에게 유망한 치료제라는 점에 한층 무게가 실릴 수 있게 됐다”면서 “1일 1회 복용하면 히스타민에 작용해 깨어나는 상태를 개선할 수 있을 것이라는 게 우리의 믿음”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “임상시험 피험자 충원이 당초 예정보다 9개월 앞서 종결되면서 4/4분기 중 주요한 결과가 나올 수 있을 것으로 기대되는 만큼 이번에 ‘희귀의약품’ 지정이 이루어진 것은 우리의 임상개발 및 발매 구상에 중요한 진전이 이루어졌음을 의미한다”며 “FDA 뿐 아니라 특발성 과다수면증 커뮤니티에 긴밀하게 협력해 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응해 나갈 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.