日 ‘자카비’ 이식편대숙주병 적응증 추가 승인

일본 노바티스 파마는 23일 JAK저해제 ‘자카비(ruxolitinib)’가 후생노동성으로부터 ‘조혈모세포 이식 후 이식편대숙주병(GVHD)’의 적응추가 승인을 취득했다고 발표했다.

대상은 ‘스테로이드제를 투여해도 효과가 미흡한 경우’이다.

GVHD는 동종 조혈모 세포 이식에서 많이 인정되는 이식 합병증이다. 도너 유래의 면역세포가 동종 HSCT를 받은 환자 정상조직을 이물질로 간주하여 공격함으로써 야기된다. 현재 표준치료는 부신피질 스테로이드의 전신 투여이지만 대략 절반의 환자가 스테로이드 저항성을 초래하고 있다. 이러한 환자는  2차치료가 필요하며 다양한 면역억제제, 세포요법, 의료기기에 의한 치료 등이 실시된다. 이에 따라 유용성이 검증된 보다 효과적이고 안전한 치료법이 요구되고 있다.

‘자카비’는 경구 투여 JAK저해제로, 4종의 JAK패밀리 중 JAK1 및 JAK2를 선택적으로 저해하고 시그널 전달 겸 전사활성화 인자(STAT) 등을 통한 사이토카인 및 성장인자의 시그널 전달을 억제함으로써 조혈 및 면역기능을 제어한다.

이번 승인은 국제 공동임상 3상 시험에 기초했다. 임상결과 1차 치료에서 스테로이드 저항성을 나타낸 GVHD 환자에 대해 ‘자카비’는 의사 선택에 따른 최선의 치료(best available therapy, BAT)에 대한 우월성을 나타냈다.

노바티스는 ‘이번 자카비의 효능추가가 환자는 물론 가족 및 치료에 임하는 의료인들의 부담경감과 희망으로 어어지길 기대한다’고 말했다.