佛 입센 최초 희귀 골 질환 치료제 FDA 허가

‘소호노스’(팔로바로텐)..진행성 골화성 섬유형성이상 적응증

프랑스 제약기업 입센社는 자사의 경구용 선택적 레티노산 수용체 감마(RARγ) 촉진제 ‘소호노스’(Sohonos: 팔로바로텐) 캡슐제가 초희귀 골 질환의 일종으로 알려진 진행성 골화성 섬유형성이상(FOP) 치료제로 FDA의 허가를 취득했다고 16일 공표했다.

‘소호노스’는 진행성 골화성 섬유형성이상을 나타내는 8세 이상의 여아 및 성인 환자들과 10세 이상의 남아 및 성인 환자들을 위한 치료제로 사용을 승인받았다.

입센社의 하워드 메이어 부회장 겸 연구‧개발 담당대표는 “FDA가 ‘소호노스’의 발매를 승인한 것이 미국 내 진행성 골화성 섬유형성이상 커뮤니티를 위해 이루어진 획기적인 개가라 할 수 있을 것”이라면서 “이소성 골화증(HO)으로 알려진 새롭고 비정상적인 골 형성 및 성장을 감소시키는 효과가 입증되어 허가를 취득한 치료제가 처음으로 의사들에게 공급될 수 있게 되었기 때문”이라는 말로 의의를 강조했다.

이소성 골화증은 이동능력을 약화시키고 환자들의 삶에 파괴적인 영향을 미치게 된다고 덧붙이기도 했다.

메이어 대표는 뒤이어 “희귀질환 치료제를 개발하는 일은 헌신과 노력이 소요되고, 시험 참여자 전체의 믿음을 필요로 한다”며 “미국 최초로 진행성 골화성 섬유형성이상 치료제가 승인된 것은 임상시험과 현재 진행 중인 지원에 참여한 사람들이 없었다면 가능할 수 없었던 일”이라고 설명했다.

이와 관련, 진행성 골화성 섬유형성이상이 지속적으로 진행되면서 빠른 골 성장을 유발하는 증상발작이 나타남에 따라 수반되는 이소성 골화증은 이동능력과 제 기능의 수행을 심각하게 제한하게 된다는 것이 전문가들의 지적이다.

대부분의 진행성 골화성 섬유형성이상 환자들은 불가피하게 스스로 먹고 마시는 능력을 상실하게 되고, 자가치료(selfcare) 또는 화장실 사용조차 할 수 없게 되며, 고용상태를 유지할 수 없게 된다.

진행성 골화성 섬유형성이상 환자들은 대다수가 30세 무렵에 이르면 휠체어와 전일제(full-time) 간병인의 도움을 필요로 하게 된다.

하지만 지금까지 진행성 골화성 섬유형성이상 증상을 관리하는 데는 제한이 따랐던 형편이어서 완화의료에 의존할 수 밖에 없고, 결국 평균수명이 56세 정도로 나타나고 있다.

흉곽 주위의 골 형성으로 인해 호흡곤란과 심폐 기능부전으로 귀결되는 데다 관절 강직증으로 인해 버티지 못하기 때문에 낙상으로 인한 골절 또는 두부(頭部) 손상으로 이어지면서 사망에 이르게 되기 때문이다.

FDA는 임상 3상 ‘MOVE 시험’에서 도출된 중추적인 효능 및 안전성 자료를 근거로 이번에 ‘소호노스’의 발매를 승인한 것이다.

‘MOVE 시험’은 소아 및 성인 진행성 골화성 섬유형성이상 환자들을 대상으로 최초이자 최대 규모로 이루어진 다기관, 개방표지 시험례이다.

시험에서 18개월차에 확보된 자료가 의학 학술지 ‘골‧미네랄 연구誌’에 게재됐다.

이 시험에는 107명의 환자들이 피험자로 참여해 ‘소호노스’를 경구복용하거나 아무런 치료를 받지 않도록 한 후 비교평가가 뒤따랐다.

시험결과를 보면 ‘소호노스’를 복용한 환자그룹은 연간 이소성 골화증 용적이 아무런 치료를 받지 않은 대조그룹과 비교했을 때 효과적으로 감소한 것으로 나타나면서 기존의 표준요법제를 상회했다.

이와 함께 ‘소호노스’는 양호한 안전성 프로필을 나타냈고, 부작용의 경우 전신성 레티노이드 계열의 치료제에 준하는 정도로 수반됐다.

시험에서 가장 빈도높게 보고된 약물치료 관련 부작용들로는 피부 건조증, 입술 건조증 등의 피부점막 증상들과 탈모증, 약물발진(또는 약진), 소양증, 관절통을 포함한 근육골격계 제 증상 및 성장판 조기폐쇄 등이 눈에 띄었다.