AZ ‘솔리리스’ 전신성 중증 근무력증 EU 승인

EU서 소아 gMG 환자 치료 허가취득 최초 표적요법제

아스트라제네카社는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 및 이형성 용혈성 요독 증후군(aHUS) 치료제 ‘솔리리스’(에쿨리주맙)가 EU 집행위원회로부터 적응증 추가를 승인받았다고 27일 공표했다.

이에 따라 새로 추가된 ‘솔리리스’의 적응증은 항-아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성(Ab+)을 나타내는 6~17세 연령대 소아 및 청소년 불응성 전신성 중증 근무력증(gMG) 환자들을 치료하는 용도이다.

특히 EU에서 소아 불응성 전신성 중증 근무력증 치료제로 허가를 취득한 표적요법제는 ‘솔리리스’가 최초이자 유일하다.

앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 지난 6월 임상 3상 ‘REGAIN 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘솔리리스’의 소아 불응성 전신성 중증 근무력증 적응증 추가를 승인토록 권고하는 긍정적인 의견을 제시한 바 있다.

이 시험에서 ‘솔리리스’는 앞서 면역억제제를 사용해 치료를 진행했지만 실패한 데다 지속적으로 증상들이 대부분 해소되지 않은 소아 불응성 전신성 중증 근무력증 환자들에게 임상적 유익성을 제공해 줄 수 있을 것임이 입증됐다.

26주차에 ‘정량적 중증 근무력증 척도’(QMG) 총점을 적용해 착수시점과 비교한 변화도를 평가했을 대 괄목할 만한 개선이 나타나면서 일차적 시험목표가 충족되었던 것.

‘정량적 중증 근무력증 척도’는 의사들이 보고하는 증상 중증도 및 기능 평가지표의 일종이다.

전신성 중증 근무력증은 희귀하게 발생하지만, 파괴적인 데다 만적 자가면역성 신경근 질환의 하나로 근육 기능의 상실과 중증 쇠약을 수반하는 것으로 알려져 있다.

소아환자 대상 임상 3상 시험을 총괄한 미국 펜실베이니아州 필라델피아 소재 필라델피아 아동병원의 존 F. 브랜드세마 박사는 “이번 승인이 소아 불응성 전신성 중증 근무력증 환자들을 치료하는 데 괄목할 만한 진일보가 이루어지게 될 것임을 나타내는 것”이라면서 “이 환자들이 지금까지 증상관리에 도움을 주는 표적요법제 대안을 확보하지 못했기 때문”이라는 말로 의의를 강조했다.

그는 뒤이어 “임상 3상 시험에서 26주에 걸쳐 증상 중증도를 평가한 결과 ‘솔리리스’가 임상적 유익성을 나타냈을 뿐 아니라 지속적인 개선효과를 내보인 것으로 입증됐다”며 “이 같은 결과는 이처럼 희귀한 신경계 질환을 앓고 있는 소아 및 청소년 환자들의 삶의 질 개선을 가능케 하고 증상관리를 재정립할 수 있게 될 가능성을 뒷받침하는 것”이라고 말했다.

아스트라제네카社의 계열사로 미국 매사추세츠州 보스턴에 소재해 있는 전문 제약기업 알렉시온 파마슈티컬스社(Alexion Pharmaceuticals)의 마크 두노이어 대표는 “전신성 중증 근무력증이 소아환자들에게 미치는 영향이 파괴적일 수 있는 까닭에 환자가족들이 오랜 기간 동안 새로운 치료제의 출현을 학수고대해 왔다”고 밝혔다.

두노이어 대표는 또 “EU에서 소아 불응성 전신성 중증 근무력증 환자들을 위한 동종계열 최초 C5 보체(補體) 저해제로 ‘솔리리스’가 허가를 취득한 것은 희귀질환 커뮤니티를 위해 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있도록 도움을 제공할 전환적인 의약품들을 선보이고자 아스트라제네카가 각고의 노력을 기울여 왔음을 방증하는 것”이라고 설명했다.

무엇보다 ‘솔리리스’가 전진성 중증 근무력증으로 인한 영향에 직면한 소아‧청소년 환자들에게 개선된 치료효과를 제공해 줄 것이라는 희망을 갖게 해 주는 만큼 우리는 빠른 시일 내에 환자가족들의 접근성이 확대될 수 있도록 사세를 집중해 나갈 것이라고 두노이어 대표는 다짐했다.

6세 이상의 소아환자들에게서 ‘솔리리스’가 나타내는 효능 및 안전성을 보면 성인 불응성 전신성 중증 근무력증 환자들이 참여한 가운데 진행되었던 임상시험례들로부터 확립된 이 치료제의 프로필과 대동소이하게 나타났다.

소아환자들을 충원해 이루어진 임상 3상 시험에서 보고된 대부분의 부작용은 경도 또는 중등도로 수반되는 데 그친 것으로 평가됐다.

가장 빈도높게 수반된 부작용들로는 두통과 비인두염이 보고됐다.

‘솔리리스’는 지난 2017년 EU에서 처음으로 일부 성인 전신성 중증 근무력증 환자들을 위한 치료제로 허가를 취득했다.

현재 미국, 중국 및 일본 등에서 일부 성인 전신성 중증 근무력증 환자들을 위한 치료제로 허가되어 사용 중이다.

소아 전신성 중증 근무력증 환자들을 위한 ‘솔리리스’의 적응증 추가 건의 경우 현재 세계 각국의 보건당국들에 제출이 진행 중이거나 예정되어 있는 단계이다.