AZ '솔리리스‘ 中서 전신성 중증 근무력증 추가

中서 gMG 치료제 허가 최초 C5 보체 저해제 자리매김

아스트라제네카社는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 및 이형성 용혈성 요독 증후군(aHUS) 치료제 ‘솔리리스’(에쿨리주맙)가 중국에서 항-아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성을 나타내는 성인 불응성 전신성 중증 근무력증(gMG) 환자들을 위한 치료제로 허가를 취득했다고 13일 공표했다.

이에 따라 ‘솔리리스’는 중국에서 전신성 중증 근무력증 치료제로 허가를 취득한 최초이자 유일한 보체(補體) 저해제로 자리매김하게 됐다.

중국 국가약품감독관리국(NMPA)은 임상 3상 ‘REGAIN 시험’에서 도출된 포괄적인 결과를 근거로 ‘솔리리스’의 전신성 중증 근무력증 적응증 추가를 승인한 것이다.

이 시험에서 ‘솔리리스’는 앞서 면역억제제를 사용했지만 치료에 실패했고 해소되지 않은 증상들로 인해 지속적인 고통에 직면해야 했던 항-아세틸콜린 수용체 항체 양성 전신성 중증 근무력증 환자들에게서 임상적 유익성이 입증됐다.

여기에 해당하는 환자들은 증상이 악화될 위험성이 증가하는 데다 입원 및 중환자실 입원을 필요로 하는 위기에 직면할 수 있고, 생명을 위협받게 될 수도 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

‘REGAIN 시험’에서 증상 개선은 처음 치료를 진행한 6개월 동안 입증된 가운데 이어진 130주 이상의 장기 개방표지 연장시험에서도 지속적으로 관찰됐다.

전신성 중증 근무력증은 드물게 나타나는 파괴적인 만성 자가면역성 신경근 장애의 일종으로 근육기능의 상실과 중증 쇠약으로 귀결되게 된다.

중국 산둥성(山東省)의 성도 지난(濟南)에 소재한 산둥대학 부속 자로의원(齋魯醫院)의 촨주얀 부원장은 “일부 전신성 중증 근무력증 환자들의 경우 면역억제제와 같은 표준요법제들을 사용했을 때 충분한 증상 조절이 나타나지 않으면서 중증 합병증이 수반될 위험성이 증가하게 된다”면서 “이번에 ‘솔리리스’의 적응증 추가가 승인된 것은 중국 내 전신성 중증 근무력증 커뮤니티를 위해 중요한 성과가 도출되었음을 의미하는 것”이라고 설명했다.

무엇보다 중국에서 일상생활 능력을 개선하고 삶의 질을 뒷받침하는 효능을 입증한 괄목할 만한 임상자료와 광범위한 실제 임상현장 입증자료가 확보된 표적 치료대안이 확보될 수 있게 됐다는 말로 촨주얀 부원장은 의의를 강조했다.

아스트라제네카社의 계열사로 미국 매사추세츠州 보스턴에 소재해 있는 전문 제약기업 알렉시온 파마슈티컬스社(Alexion Pharmaceuticals)의 마크 두노이어 대표는 “시각, 보행, 말하기, 삼키기 및 호흡 등의 장애를 포함해 전신성 중증 근무력증에 수반되는 증상들이 환자 뿐 아니라 환자가족들의 일상생활에 파괴적인 영향을 미칠 수 있는 만큼 치료상의 진보가 절실하게 요망되어 왔다”고 지적했다.

그는 뒤이어 “우리는 중국에서 ‘솔리리스’가 동종계열 최초의 C5 보체 저해제로 자리매김하면서 글로벌 마켓에서 전신성 중증 근무력증 치료제로 확고하게 뿌리를 내린 현실에 자부심을 느낀다”며 “우리는 중국 뿐 아니라 세계 각국에서 희귀질환을 앓고 있는 환자들에게 혁신적인 치료제들의 접근성이 향상될 수 있도록 하기 위해 변함없이 사세를 집중해 나갈 것”이라고 다짐했다.

‘솔리리스’의 안전성 및 내약성 프로필을 보면 일차적 치료기간과 개방표지 연장기간에 걸쳐 일관되게 관찰됐다.

일차적 치료기간 동안 가장 빈도높게 수반된 부작용으로는 두통과 상기도 감염증이 눈에 띄었다.

한편 ‘솔리리스’는 최근 중국에서 성인 및 소아 발작성 야간 혈색소뇨증 및 이형성 용혈성 요독 증후군 환자들을 위한 치료제로 발매되기 시작했다.

또한 ‘솔리리스’는 세계 각국에서 다양한 적응증을 승인받아 사용되고 있다.

아스트라제네카 측은 지난 2021년 9월 중국에 희귀의약품 사업부문을 설치한 바 있다.

차후 아스트라제네카 측은 중국에서 발작성 야간 혈색소뇨증, 이형성 용혈성 요독 증후군, 시신경 척수염 스펙트럼 장애(NMOSD), 저인산혈증, 면역글로불린 A신장병증, 루푸스 신염 및 아밀로이드증 등 비단 보체계를 표적으로 작용하는 치료제들 뿐 아니라 다양한 희귀질환들을 겨냥해 보다 많은 수의 혁신적인 치료제들을 지속적으로 선보여 나간다는 방침이다.