요소회로 이상증 치료제 ‘올프루바’ FDA 허가

美 에이서 테라퓨틱스 희귀 유전성 질환 치료제

미국 매사추세츠州 보스턴 인근도시 뉴턴에 본사를 둔 희귀질환 치료제 인수‧개발 및 발매 전문 제약기업 에이서 테라퓨틱스社(Acer Therapeutics)는 요소회로 이상증(또로 요소순환장애) 치료제 ‘올프루바’(Olpruva: 페닐부티르산 나트륨)가 FDA로부터 발매를 승인받았다고 27일 공표했다.

이날 발표는 에이서 테라퓨틱스 측이 제휴선인 스위스 제약기업 릴리프 테라퓨틱스 홀딩社(Relief Therapeutics Holding SA)와 공동으로 내놓은 것이다.

‘올프루바’는 카르바밀인산 합성효소(CPS), 오르니틴 카르바밀 전달효소(OTC) 또는 아르기니노숙신산 합성효소(AS) 등의 결핍을 동반한 일부 요소회로 이상증 환자들을 위한 경구용 액제로 이번에 FDA의 허가관문을 통과했다.

에이서 테라퓨틱스社의 크리스 셸링 대표는 “FDA가 최초로 1회 용량별로 포장된 페닐부티르산 나트륨의 혁신적인 제제인 ‘올프루바’를 승인한 것이 희귀질환 환자들을 위해 새롭고 다양한 치료대안을 개발하기 위해 에이서 테라퓨틱스가 진행 중인 노력이 정점에 도달했음을 의미한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “요소회로 이상증 환자들이 이제 ‘올프루바’라는 대체 치료대안을 확보하면서 기존의 치료제들을 사용했을 때 직면해야 했던 일부 도전요인들에 대응할 수 있게 됐다”며 “이처럼 도전적인 질환으로 인해 고통받고 있는 환자들을 위해 허가를 취득한 새로운 치료대안을 공급할 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”고 언급했다.

또한 셸링 대표는 “이번 승인으로 에이서 테라퓨틱스가 처음으로 FDA의 허가를 취득한 제품을 갖게 되면서 새로운 방법을 적용해 신약개발을 진행할 수 있을 뿐 아니라 신속하고 효율적으로 제조할 수 있는 우리의 역량이 입증됐다”며 “이번 승인으로 우리가 장기간에 걸친 데트 펀딩(debt funding) 방식으로 자금을 조달할 수 있게 되면서 개발을 진행 중인 신약후보물질 파이프라인에 필요로 하는 인적‧물적자원을 수혈할 수 있게 될 것”이라고 덧붙였다.

전미 요소회로이상증재단(NUCDF)의 트레사 워너 이사장은 “요소회로 이상증 환자들과 환자가족들이 일상생활에서 직면하는 도전요인들이 너무나 큰 데다 정신적으로 지치게 할 수 있는 형편”이라면서 “환자, 환자 보호자 및 의료진들이 요소회로 이상증을 관리하는 데 도움을 줄 수 있는 새로운 치료대안이 확보된 것을 환영해 마지 않는다”고 말했다.

‘올프루바’가 허가를 취득함에 따라 에이서 테라퓨틱스 측이 앞서 지난 3월 뉴욕 소재 투자기업 마라톤 애싯 매니지먼트社(Marathon Asset Management L.P.)와 합의‧공표했던 4,250만 달러 규모의 기간대출(term loan)이 이루어질 수 있게 됐다.

에이서 테라퓨틱스 측이 요청하면 내년 하반기 중으로 충분한 수준의 운영자금을 수혈받을 수 있게 된 것이다.

‘올프루바’는 이번에 FDA로부터 요소회로 이상증 환자들을 치료하기 위한 경구용 액제로 발매를 승인받았다.

요소회로 이상증은 희귀, 유전성 질환의 일종으로 유해한 암모니아가 혈액 속에 축적될 수 있는 것으로 알려져 있다.

그리고 이 암모니아 수치를 조절할 수 없을 경우 뇌 손상과 신경인지 손상으로 귀결된다는 것이 전문가들의 설명이다.

시간이 흐름에 따라 암모니아 수치가 증가하면 더욱 중증으로 이어질 수 있는 만큼 단백질 섭취를 제한하는 식이요법을 준수하고 암모니아 수치를 조절하기 위한 대체 치료대안을 확보하는 일이 중요한 것으로 지적되고 있다.

릴리프 테라퓨틱스社의 야크 바인슈타인 대표는 “FDA의 승인으로 미국 내 요소회로 이상증 환자들을 위해 중요한 성과가 도출되면서 증상을 관리하는 데 도움을 줄 추가적인 치료대안이 공급될 수 있게 됐다”며 “우리는 ‘올프루바’가 미국 이외의 세계 각국에서도 사용될 수 있도록 뒷받침하기 위해 힘을 기울여 나갈 것”이라고 말했다.

한편 에이서 테라퓨틱스 측은 허가신청서를 제출하면서 ‘올프루바’를 대조의약품 목록에 포함되어 있는 ‘부페닐’(Buphenyl) 분말제의 생체이용효율 및 생물학적 동등성과 비교평가한 자료 등을 동봉했다.

‘부페닐’은 현재 카르바밀인산 합성효소(CPS), 오르니틴 카르바밀 전달효소(OTC) 또는 아르기니노숙신산 합성효소(AS) 등의 결핍을 동반한 요소회로 이상증의 지속적인 관리를 위한 보조요법제로 승인받아 사용되고 있다.

‘올프루바’와 ‘부페닐’ 분말제의 생물학적 동등성을 입증한 이 같은 자료들은 지난 4월 10~13일 플로리다州 올랜도에서 열렸던 유전성 대사계 장애 학회(SIMD) 제 43차 연례 학술회의와 지난 5월 4~7일 네바다州 라스베이거스에서 개최된 국제 유전 대사 영양학 전문가(GMDI) 학술회의에서 발표됐다.