肝섬유증 치료제 오베티콜릭산 FDA 허가 再신청

美 인터셉트 파마..FDA 심사 6개월여 소요 전망

미국 뉴욕에 소재한 진행성 비 바이러스성 간질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 인터셉트 파마슈티컬스社(Intercept Pharmaceuticals)는 오베티콜릭산(OCA: obeticholic acid)의 허가신청서가 FDA에 재차 제출됐다고 23일 공표했다.

오베티콜릭산은 비 알코올성 지방간염(NASH)으로 인한 前 간경변성 간 섬유증 환자들을 위한 치료제로 이번에 허가신청서가 재차 제출된 것이다.

허가 재신청은 ‘OCA NASH’ 임상개발 프로그램에서 확보된 탄탄한 입증자료를 근거로 이루어진 것이다.

‘OCA NASH’ 임상개발 프로그램은 비 알코올성 지방간염으로 인한 前 간경변성 간 섬유증 환자들을 대상으로 진행되었던 본임상 3상 ‘REGENERATE 시험’에서 18개월차에 중간분석을 통해 도출된 2건의 긍정적인 결과가 포함되어 있다.

2건의 ‘REGENERATE 시험’ 분석결과를 보면 오베티콜릭산 25mg을 사용해 치료를 진행한 환자그룹은 비 알코올성 지방간염 증상의 악화를 수반하지 않으면서 간 섬유증이 최소한 1단계 통계적으로 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다.

더욱이 이 같은 개선은 착수단계에서 증상이 좀 더 진행성을 나타냈던 환자들에게서 더욱 확연하게 수반되었음이 눈에 띄었다.

이와 함께 혈중 간 효소 수치 및 간 경직 증상에 대한 비 침습적인 측정을 포함한 간 질환 평가결과를 보면 치료를 개시한 후 18개월차와 48개월차에 용량의존적인 개선이 입증됐다.

또한 최대 규모의 비 알코올성 지방간염 안전성 데이터베이스 상세분석 결과를 보면 오베티콜릭산의 지속적인 투여 가능성에 무게를 싣게 하는 모니터링할 수 있고 관리 가능한 안전성 및 내약성 프로필이 입증됐다.

인터셉트 파마슈티컬스社의 제리 더소 대표는 “비 알코올성 지방간염으로 인한 섬유증 치료제의 허가신청서가 재차 제출된 것을 기쁘게 생각한다”면서 “이 같은 성과는 수 년에 걸친 각고의 노력 뿐 아니라 환자, 의사, 연구자 및 인터셉트 파마슈티컬스 임직원들의 헌신이 있었기에 가능했던 것이고, 비 알코올성 지방간염 커뮤니티를 위해 이루어진 중요한 성과의 하나라 할 수 있을 것”이라고 단언했다.

그는 뒤이어 “비 알코올성 지방간염이 미국에서 가장 빠르게 늘어나고 있는 간 이식수술의 원인으로 부각되고 있는 추세”라며 “비 알코올성 지방간염으로 인한 섬유증 환자들의 경우 허가를 취득한 치료제를 절실히 필요로 하고 있는 형편”이라고 설명했다.

오베티콜릭산은 다수의 분석을 거쳐 일관되고 통계적으로 괄목할 만한 항섬유화 효능이 입증된 만큼 허가를 취득하면 근본적인 치료제의 하나로 자리매김할 수 있을 것이라는 게 우리의 믿음이라고 덧붙이기도 했다.

더소 대표는 “허가신청 건에 대한 심사과정이 진행되는 동안 FDA와 긴밀한 협력을 지속해 나갈 것”이라고 다짐했다.

이날 인터셉트 파마슈티컬스 측은 오베티콜릭산의 허가 재신청 건이 FDA에 의해 2급 재신청 사례로 분류되고, 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 6개월여 동안 심사가 이루어질 수 있을 것으로 전망했다.

한편 오베티콜릭산은 아직까지 전 세계 어느 국가에서도 비 알코올성 지방간염 치료제로 허가를 취득하기 이전의 단계에 있는 기대주이다.