일라이 릴리, RNA 편집 유전자 치료제 제휴확대

지난해 9월 합의 후 괄목성과..RNA 플랫폼 적용범위 ↑

일라이 릴리社와 네덜란드 서부도시 레이던에 소재한 차세대 RNA 편집기술 전문 생명공학기업 프로QR 테라퓨틱스社(ProQR Therapeutics N.V.)는 새로운 유전자 치료제들의 발굴, 개발 및 발매를 공동으로 진행하는 데 초점을 맞춘 가운데 양사의 라이센스 및 협력관계의 폭을 확대키로 합의했다고 22일 공표했다.

양사는 프로QR 측이 독자보유한 액시오머(AxiomerⓇ) RNA 편집 플랫폼을 적용해 간질환 및 중추신경계 장애를 표적으로 하는 유전성 질환 치료제들의 발굴, 개발 및 발매를 진행하기 위해 앞서 지난해 9월 글로벌 라이센스 및 연구 제휴계약을 체결한 바 있다.

그 후 양사는 지금까지 협력을 진행하면서 간질환 및 중추신경계 장애 분야에서 유전자 편집의 효율성과 생체 내 분포를 괄목할 만하게 개선하면서 알려진 변이를 교정할 뿐 아니라 특정한 전사물질(轉寫物質)에서 보호 변이를 도입하는 등 새로운 적용 가능성의 지평을 열어 젖히는 성과를 도출했다.

이번에 제휴관계의 폭을 확대키로 함에 따라 양사는 액시오머 RNA 편집 플랫폼을 확대적용해 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 질환들을 표적으로 하는 새롭고 혁신적인 치료제들의 개발 가능성을 탐색한다는 방침이다.

릴리 유전자 치료제 연구소의 공동소장을 겸하고 있는 일라이 릴리社의 앤드류 C. 애덤스 유전자 치료제 담당부회장은 “미래의 의약품을 발굴하고 개발하는 일은 시간이 소요되는 데다 지속적인 혁신, 그리고 가장 중요한 것으로 협력을 필요로 한다는 점을 유념해야 할 것”이라면서 “우리는 프로QR 측과 협력하면서 지금까지 일궈낸 진일보에 깊은 인상을 받은 데다 RNA 편집이 보다 항구적인 치료제들을 선보이는 데 중요한 대안이 될 수 있다는 확신을 갖고 있다”고 말했다.

프로QR社의 다니엘 A. 드 보어 대표는 “우리가 보유한 액시오머 RNA 편집 기술 플랫폼을 적용하면서 일라이 릴리 측과 구축한 제휴관계가 지속적으로 진행되면서 좋은 성과를 내놓고 있는 만큼 표적들을 추가하고 일라이 릴리 측에 보다 많은 선택권을 부여하는 내용으로 제휴관계의 폭을 확대하게 된 것을 환영해 마지 않는다”고 말했다.

보어 대표는 뒤이어 “일라이 릴리야말로 RNA 치료제 분야의 선두조자 가운데 한곳”이라며 “우리가 제휴 폭을 확대키로 한 것은 ADAR 매개 RNA 편집 분야에서 프로QR이 구축한 리더십과 탄탄한 지적재산권, 액시오머 플랫폼 기술의 적용범위 확대 가능성 등을 방증한다”고 강조했다.

이에 따라 프로QR은 환자들의 삶에 긍정적인 영향을 미치기 위해 일라이 릴리 측과 긴밀하게 협력해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

양사가 제휴 폭을 확대키로 함에 따라 일라이 릴리 측은 중추신경계와 말초신경계에 프로QR 측이 보유한 액시오머 RNA 편집 플랫폼을 적용해 추가적인 표적들에 대해 접근할 수 있는 권한을 확보했다.

그 대가로 프로QR 측은 계약성사금과 지분투자로 구성된 7,500만 달러를 받기로 했다.

일라이 릴리 측의 경우 5,000만 달러를 건네면서 제휴의 폭을 더욱 확대하는 대안을 선택할 수 있는 행사권한을 확보했다.

이와 함께 프로QR 측에 자사가 독자보유한 약물전달기술에 대한 접근권 제공 선택권을 행사할 수 있다는 조항을 포함시켰다.