EU서 최초 B형 혈우병 유전자 치료제 나오나?

濠 CSL ‘헴제닉스’(에트라나코진 데자파보벡) 허가권고

호주의 글로벌 생명공학기업 CSL 리미티드社는 자사의 에트라나코진 데자파보벡(etranacogene dezaparvovec)에 대해 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 조건부 승인토록 권고하는 의견을 제시했다고 16일 공표했다.

에트라나코진 데자파보벡은 성인 B형 혈우병 환자들에게 1회 투여해 연간 출혈률을 낮추는 용도의 1회성 유전자 치료제이다.

특히 에트라나코진 데자파보벡은 EU 및 유럽경제지역(EEA) 최초의 B형 혈우병 치료용 유전자 치료제로 자리매김할 수 있게 될 전망이다.

에트라나코진 데자파보벡이 허가되면 유럽 의약품감독국은 ‘헴제닉스’(Hemgenix) 브랜드 네임으로 발매할 예정이다.

CSL 리미티드社의 에마뉴엘 레콤트 브리셋 부사장 겸 글로벌 규제업무 담당대표는 “CHMP가 긍정적인 의견을 제시함에 따라 유럽에서 혁신적인 B형 혈우병 치료제가 선을 보이는 데 한 걸음 더 성큼 다가설 수 있게 됐다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

CHMP는 본임상 ‘HOPE-B 시험’에서 확보된 결과를 근거로 이번에 조건부 승인을 권고키로 의견을 집약한 것이다.

이 시험은 지금까지 B형 혈우병과 관련해서 이루어진 최대 규모의 유전자 치료제 관련 임상시험례이다.

시험에서 에트라나코진 데자파보벡을 투여한 B형 혈우병 환자그룹은 제 9혈액응고인자(FIX)의 활성도가 평균 36.9%까지 안정적이면서 지속적으로 증가함에 따라 연간 출혈률이 64% 감소한 것으로 나타났다.

이와 함께 에트라나코진 데자파보벡을 투여한 환자그룹은 96%가 통상적인 제 9혈액응고인자 에방요법을 중단한 것으로 파악됐다.

‘HOPE-B 시험’에서 24개월차에 분석한 결과를 보면 에트라나코진 데자파보벡을 투여한 환자그룹은 효과가 지속적이면서 장기적으로 나타난 것으로 입증됐다.

이밖에도 에트라나코진 데자파보벡은 지속적이고 일반적으로 양호한 내약성을 나타냈으며, 중증의 치료 관련 부작용은 확인되지 않았다.

에트라나코진 데자파보벡의 다개년 임상개발은 네덜란드 생명공학기업 유니큐어社(uniQure N.V.)가 주도하고 있다.

임상시험의 진행은 글로벌 마켓 발매권을 확보한 CSL 리미티드 측이 비용을 지원한 가운데 이루어졌다.

한편 에트라나코진 데자파보벡은 지난달 FDA에 의해 ‘헴제닉스’ 브랜드 네임으로 허가를 취득했다.